חדשנות רפואית – הזדמנות להשקעה בעתיד הרפואה

רפואת המאה ה-21 היא האיכותית והיעילה אי-פעם: במקרים רבים, הרופאים מצליחים להבין נכון מה המנגנון של המחלה שממנה האדם סובל ולסייע להתמודד היטב עם מחלות רבות. כל זאת בזמינות רחבה מתמיד – רפואה מקצועית נגישה כיום למיליארדי בני אדם

 

 

FacebookTwitter Whatsapp
דר אלכס וייסמןדר אלכס וייסמן

ד"ר אלכס ויסמן
04/05/2021

רפואת המאה ה-21 היא האיכותית והיעילה אי-פעם: במקרים רבים, הרופאים מצליחים להבין נכון מה המנגנון של המחלה שממנה האדם סובל ולסייע להתמודד היטב עם מחלות רבות. כל זאת בזמינות רחבה מתמיד – רפואה מקצועית נגישה כיום למיליארדי בני אדם; בקרבתנו נמצאים מרפאות ובתי חולים מצוידים כהלכה, ולכולנו יש גישה למכוני מחקר רפואיים ולבתי מרקחת.

למרות ההצלחה הזו, עדיין קיים צורך חריף בתרופות ובטיפולים חדשים. האדם עדיין אינו מצליח לרפא מחלות משמעותיות רבות. חשוב לדעת שלא מדובר רק במחלות נדירות, אלא מדובר גם במחלות נפוצות, כאלה שפוגעות באיכות החיים ובתוחלת חייהם של מיליוני בני אדם ברחבי העולם.

בין המחלות הנפוצות ישנן מחלות שקשורות לאורח החיים של האדם המודרני (תזונה לקויה, חיים בסביבה עירונית, עבודה ממושכת בישיבה). מחלות שכיחות אחרות קשורות לכך שהאדם המודרני חי שנים רבות יותר מאי פעם. בעשרים השנים האחרונות מדינות רבות עוברות פיתוח מואץ, אוכלוסייתן גדלה והתבססה כלכלית. אוכלוסיית כדור הארץ כולו צומחת בקצב משמעותי. עקרונית, כל בן אדם הוא לקוח של ענף הרפואה. לכן, זהו שוק ענק, שבו מספר הלקוחות בשוק צפוי לגדול, והביקוש לטיפולים ולתרופות חדשים רק יגבר בעתיד. הבריאות היא הדבר היקר מכל, ובלי בריאות איתנה לא ייתכנו אושר או איכות חיים גבוהה.

זה מביא אותנו לתחום השקעה ייחודי שהוא החדשנות הרפואית – חוד החנית של הרפואה המודרנית לשיפור הבריאות של האדם. זהו תחום מרתק מטבעו, משום שהחברות העוסקות בפתרונות רפואיים חדשניים מתמודדות עם המחלות הקשות ביותר שקיימות – מחלות שגורמות סבל רב לאנשים ברחבי הגלובוס. כל הצלחה של החברות הללו פירושה, פשוטו כמשמעו, הפחתת הסבל של המין האנושי. במאמץ לרפא מחלות אלה, טובי המדענים עורכים מחקרים משוכללים באמצעות מכשירים מתקדמים ומחשבי-על. המדע המתקדם מאחורי הפתרונות הרפואיים החדשניים וכן ההזדמנויות הכלכליות הניכרות הופכים את תחום החדשנות הרפואית ליוקרתי במיוחד.

החדשנות הרפואית נשענת על תקציבי עתק – ולכן, היא גם טומנת בחובה הזדמנות לתשואות עתק, עבור החברה וגם עבור המשקיעים. כך, חברה, שהתרופה שלה תעלים מחלה חשוכת מרפא, צפויה לזכות לרווחים עצומים. רווח ניכר צפוי גם לחברה שתמצא טיפול יעיל לבעיה לא קטלנית אבל שכיחה במיוחד (כגון התקרחות).

בענף החדשנות הרפואית ישנן אלפי חברות שפועלות ברחבי העולם. מחירי המניות של חברות אלה יכולים לזנק בעשרות ולעיתים אף במאות אחוזים, כשאלה מצליחות במשימתן. למשל, ניקח כדוגמה את סיפור ההצלחה של חברת "GILEAD" בניצחון על מחלת האיידס.

לפני זמן לא רב מחלת האיידס הייתה קטלנית, ולא היו דרכים לטפל בה. היא הייתה חמורה ונפוצה כל כך, עד שמתחילת מגפת האיידס מתו ממנה מעל 30 מיליון איש ברחבי העולם. חברת GILEAD הייתה הראשונה שפיתחה תרופה בטוחה ויעילה מאוד, שהפכה את האיידס ממחלה קטלנית למחלה שהחולים בה ממשיכים לחיות עשרות שנים באיכות חיים גבוהה. כתוצאה, כמות מקרי המוות של הלוקים במחלה ירדה דרמטית. פריצת הדרך הזו התאפשרה בזכות טכנולוגיות רפואיות חדשניות, שפותחו לפני כעשרים שנים בלבד.

דוגמה בולטת שנייה היא סיפורה המדהים של תרופה שמרפאת מחלה מולדת נדירה, אשר הנולדים איתה נפטרו בילדותם ולא היה להם סיכוי לשרוד מעל לגיל ארבע. לפני שנים אחדות, המדענים בחברת "AVEXIS" הצליחו לפתח טיפול מיוחד במינו, שמעלים לחלוטין את המחלה הקטלנית באמצעות זריקה בודדת. התרופה הזו אפשרה לילדים שנולדו עם המחלה להירפא ממנה לגמרי, להתפתח כמו כל בני האדם ולהמשיך לחיות חיים רגילים. הילדים שנרפאו מהמחלה צפויים לחיות אותו מספר שנים כמו אדם בריא. המדענים שפיתחו את התרופה השתמשו בטכנולוגיות המתקדמות ביותר, שכמו נלקחו מהמדע הבדיוני – התרופה מתקנת לתמיד  ובאופן ממוקד את החלק הפגום בתאים של גוף האדם.      
                                                               
חשוב לציין שהחדשנות הרפואית רחבה יותר מפיתוח של תרופות חדשות: היא כוללת גם שיטות בדיקה חדשניות וטכנולוגיות עתידניות כמו מחשבי-על, בינה מלאכותית ובדיקות מותאמות אישית לכל מטופל.

כאמור, כדי שכל זה יתקיים דרוש מימון רב, ושוק ההון מסייע לחברות החדשנות הרפואית לגייס את התקציבים הנחוצים. כאשר החברות מצליחות בפיתוח שלהן, ההשקעה הזו משתלמת כפליים – המשקיעים זוכים לתשואה גבוהה מאוד, ואילו המטופלים נהנים מהטיפול החדש. כמובן, לא תמיד המחקר מסתיים בהצלחה ולכן הדרך הנכונה להרוויח מהשקעה במניות של חדשנות רפואית היא פיזור של ההשקעות למגוון תחומי שוק ולמגוון חברות שפועלות בו, מחברות שנמצאות בתחילת דרכן ועד לאלה שנמצאות בשלבי פיתוח מתקדמים יותר, זאת על מנת למקסם את התשואה ולהקטין את התנודתיות. לצד פיזור ההשקעה יש לבחון את החברות על בסיס רמת החדשנות, השלב שבו נמצא הפיתוח שלה, ייחודיות המוצר המפותח, מספר המתחרים ולפי גורמים נוספים המשפיעים כולם על תמחור המנייה. בנוסף יש לשלב ידע מדעי ועסקי על מנת לבחון את האיזון בין חוזק הקניין הרוחני, הישימות הטכנולוגית, דרישות השוק ופוטנציאל המכירות ובכך ליצור אופצמיזציה בניהול ההשקה.

קיימות עשרות דוגמאות לכך שההשקעה בתחום זה משתלמת לאורך זמן, ענף החדשנות הרפואית מושפע מאוד ממדיניות רשויות הבריאות ברחבי העולם ומתקציבי הממשל המופנים לתחום בריאות האדם ולצד זאת נהנה מגידול מתמיד בכמות הלקוחות הפוטנציאליים מידי שנה ולמעשה הערכות מדברות על גידול של מאות מיליוני לקוחות פוטנציאליים ברחבי העולם בכל שנה.

חברות למעקב

מציאת תרופות למחלות חשוכות מרפא

• Deinove SA (ALDEI.PA) – אחד מהזיהומים הקשים ביותר במערכת העיכול נגרם על ידי חיידק בשם קלוסטרידיואידיס דיפיסילה (Clostridioides difficile), הגורם למחלה קשה וממושכת ולסבל רב בקרב החולים. מדי שנה החיידק גורם לכרבע מיליון מקרי תחלואה ולמעל 10,000 מקרי מוות בארה"ב לבדה. עד היום לא נמצא טיפול מקיף ויעיל כנגד החיידק. על כן, מספר חברות נמצאות במרוץ לפיתוח אנטיביוטיקה נגד החיידק, וביניהן DEINOVE SA שנמצאת עם אנטיביוטיקה חדשה  בשלב השני של הניסויים הקליניים. אם DEINOVE SA תצליח במשימתה לפתח אנטיביוטיקה חדשה – תהיה בכך פריצת דרך חדשנית בהתמודדות של האנושות עם החיידק האכזר.

• Takeda Pharmaceutical Company Ltd. (TAK) – חברת ענק יפנית בעלת פריסה עולמית שבה מועסקים כמעט 50,000 עובדים. לזכותה רשומים פיתוחים רבים ותרופות הנמצאות בשיווק. החברה נמצאת בתהליך של שינוי, המובל על ידי מנכ"ל שאפתני, אשר מוליך את החברה להתמקדות במוצרים מורכבים, חדשניים ובעלי ערך שיווקי גבוה במיוחד. לדוגמה, בחמש השנים הקרובות Takeda מתכננת לסיים את הפיתוח של מוצרים חדשים בתחומים הבאים: תרופות נגד מחלות אונקולוגיות שאין נגדן טיפול יעיל, תרופות נגד מחלות גנטיות נדירות ומחלות דם, תרופות מחלות של מערכת העצבים המרכזית וכן פיתוח חיסונים חדשים נגד מחלות זיהומיות כמו קדחת הדנגי ונגיף הזיקה. עד היום לא נמצאו טיפולים או תרופות יעילים נגד אף המחלות שפורטו. פיתוח של תרופות או טיפולים נגד כלל המחלות הללו הוא משימה מורכבת, הדורשת יצירתיות מחקרית, מציאת גישה חדשנית, רמה טכנולוגית גבוהה וכן גיוס משאבים רבים לאורך זמן. גורמים אלה מבטיחים הצלחה ורמת חדשנות גבוהה. על כן, הפיתוחים של Takeda הם חדשנות רפואית בהתגלמותה, שצפויה לסייע למטופלים ברחבי העולם כולו.

• Galmed Pharmaceuticals Ltd. (GLMD) – חברה ישראלית המפתחת תרופות חדשניות לטיפול בכבד שומני וכן במחלות כבד קשורות. מחלת הכבד השומני היא נפוצה ביותר אך חשוכת מרפא – התפתחות הכבד השומני מובילה לפיברוזיס, לצירוזיס ולסרטן. כמות החולים הסובלים ממחלת הכבד השומני נאמדת בכ-30 מיליון בארה"ב לבדה, ועדיין אין אף תרופה מאושרת לטיפול במחלה. Galmed זיהתה את המנגנון שמביא למחלת הכבד השומני, ומצאה תרופה חדשנית, אשר מונעת את היווצרות השומנים בכבד – הגורם המרכזי בהתפתחות המחלה. במידה ש-Galmed תצליח בהבאת התרופה החלוצית לאישור הרשויות, ייפתח שוק בעל ממדי ענק. זאת, משום שבמשך עשרות שנים, מפתחים רבים ניסו למצוא פתרון רפואי למחלת הכבד השומני, אך ללא הצלחה כלל. לכן, התרופה של Galmed לטיפול בשומנים צפויה לראשונה בהיסטוריה לתת מענה לבעיה זו, ולמנוע את מחלתם של עשרות מיליוני בני אדם.

פיתוח שיטות גנטיות לאבחון מחלות ולטיפול בהן

• CareDx Inc. (CDNA) – חברה המפתחת ומוכרת מגוון מוצרים המבוססים על טכנולוגיה ייחודית עבור טיפולי השתלה. מוצרי החברה מאפשרים להקטין את סיכויי הדחייה של האיבר המושתל. לחברה מגוון עשיר של מוצרים הנמצאים בפיתוח ובייצור, ומוצריה מאפשרים להגביר את אחוז ההצלחה של ההשתלות. לדוגמה, CareDx פיתחה בדיקות חדישות אשר מאפשרות להעריך פרמטרים ביולוגיים ופיזיולוגיים, בדיוק רב ובהתאמה אישית לכל מושתל. בהשוואה לטכנולוגיות קיימות בשוק, הפיתוח של CareDx מאפשר אבחון מפורט ומדויק יותר של מגוון היבטים הקשורים לתהליך ההשתלה. בזכות בדיקות אלה, הרופאים מסוגלים להשיג התאמת רקמות גבוהה יותר ולהקטין תופעות לוואי אופייניות להשתלה. חשוב להבין, שבעשרות השנים האחרונות טיפולי השתלה הופכים לנפוצים יותר ויותר – וזו פריצת דרך המתאפשרת במידה רבה הודות לפיתוחים החדשניים של חברות כגון CareDx.

• Exact Sciences Corporation (EXAS) – חברה המפתחת, מייצרת ומוכרת מוצרים לאבחון סרטן. לחברה מוצרים מתקדמים המבוססים על טכנולוגיה ייחודית של גילוי DNA וחלבונים, לאבחון מוקדם של סרטן המעי הגס, סרטן השד, סרטן הערמונית ועוד. לחברה מגוון רחב של מוצרים הנמצאים בפיתוח, מה שמציב אותה בעמדה מובילה בתחום זה. לדוגמה, Exact Sciences Corporation פיתחה בדיקה מהירה ומדויקת במיוחד אשר מרצפת את הקוד הגנטי של הגידול הסרטני. מידע חיוני זה מעובד כדי שהרופאים יוכלו לבחור את התרופה ואת המינון המתאים ביותר, ובכך להעלות משמעותית את יעילות הטיפולים. פריצת דרך זו מתאפשרת הודות לפיתוחים טכנולוגיים משוכללים, דוגמת ריצוף גנטי מהיר וניתוח תוצאות מעמיק שנערך באמצעות אלגוריתמים. בכך הקידמה הטכנולוגית מאפשרת את הקידמה הרפואית.

פיתוח שימושים חדשים לתרופות ידועות ופיתוח צורות מתן חדשות לתרופות הידועות

• Heron Therapeutics Inc. (HRTX) – חברה אשר פיתחה ומשווקת בהצלחה תרופה שעוזרת למקבלי כימותרפיה להתגבר על בחילות והקאות. בגרסתה הקודמת של התרופה, השפעתה הייתה לא אחידה בזמן, מה שגרם לאי-נוחות רבה בקרב המטופלים. בגרסה המשופרת של התרופה היא נותרת בגוף האדם ומשתחררת בצורה עקבית במשך זמן ממושך, מה שמשפר משמעותית את איכות החיים של המטופלים. כמו כן, החברה מפתחת סדרת תרופות הפועלות על עיקרון הארכת משך הפעילות של התרופה, תוך שהיא משתחררת במינונים נמוכים ועקביים, לדוגמה – תרופה לטיפול בכאב במקום הניתוח. החדשנות הרפואית בפעילותה של "Heron Therapeutics Inc." טמונה במציאת צורות מתן חדשות ומשופרות
עבור התרופות הקיימות. כך ידע עשיר בשילוב עם שיטות מתקדמות של אנליזה ופיתוח מאפשרים להשיג יעילות שכלל לא הייתה ניתנת להשגה בתרופה המקורית.

• Arcutis Biotherapeutics Inc (ARQT) – חברה המפתחת תרופה לטיפול בעורם של פסוריאזיס ודרמטיטיס על בסיס תרופה מאושרת לטיפול במחלת ריאות חסימתית כרונית (COPD), אך הפעם זיהו שהתרופה הזו כולה לספק מענה יעיל לחולי פסוריאזיס ודרמטיטיס בצורת מתן של קרם וקצף. זוהי דוגמה מצוינת לחברה המשלבת פיתוח בו-זמני של צורת מתן חדשה וגם מציאת שימוש חדש בתרופה ידועה. פיתוחיה של "Arcutis Biotherapeutics Inc." הם חדשניים במספר היבטים בו-זמנית: החברה מוצאת יישומים חדשים לתרופות ידועות ומפתחת צורות מתן חדשות בהתאם לייעוד החדש של התרופה. בכך "Arcutis Biotherapeutics Inc." מסוגלת לגלות פוטנציאל טיפולי שלא ניתן היה לגלות בטכנולוגיות מסורתיות.

אבחון מחלות משוכלל

• Angle plc (AGL.L) – חברה המפתחת ומוכרת מכשירים וטכנולוגיות מתקדמים המאפשרים לכידת תאים סרטניים בודדים במנת דם לצורך גילוי מוקדם של המחלה. לחברה פלטפורמה טכנולוגית ופטנטים המגינים על ההמצאה. זוהי טכנולוגיה ייחודית המאפשרת ללכוד תאים סרטניים מתוך דגימת דם קטנה יחסית, דבר שהוא מורכב לביצוע. הבדיקה שפיתחה "Angle plc" מהווה כלי איכותי לאבחון מוקדם משום שהיא חושפת את המחלה בשלביה הראשונים – מהלך בעל חשיבות קריטית להצלחת הטיפול. בדיקות אחרות אינן מסוגלות להגיע לרמת רגישות זו.

• Immunovia AB (IMMNOV.ST) – חברה שפיתחה ומוכרת בדיקה לגילוי מוקדם של סרטן ומחלות אוטו-אימוניות, על בסיס פלטפורמה ייחודית שפותחה בחברה המשלבת בדיקות כימיות מתוחכמות עם אלגוריתם ניתוח נתונים שהוא היחיד המאפשר גילוי מוקדם של סרטן הלבלב ומחלות אחרות.

למשל, לגילוי סרטן הלבלב בטכנולוגיה של "Immunovia AB" לוקחים דגימת דם וחושפים אותה במעבדה לסדרת נוגדנים. מתקבלת מפת תגובות מפורטת ומורכבת ביותר. בהמשך, מפת תגובות זו מנותחת באמצעות אלגוריתמים ייעודיים שהם פרי פיתוחה של החברה. תוצאות הניתוח של האלגוריתמים מאפשרות להבדיל בדיוק רב בין דגימת דם מאדם בריא לדגימת דם מחולה. האבחון נעשה במהירות מרשימה (כיממה אחת).
כאמור לעיל, ישנם סוגי מחלות שבהם הגילוי המוקדם הוא קריטי להצלחת הטיפול, ובכך הטכנולוגיה החדשנית של "Immunovia AB" מצילה חיים. בלא היכולות הטכנולוגיות הגבוהות והאנליזה הממוחשבת, לא ניתן להגיע לאבחון כה מדויק תוך פרק זמן כה קצר.

טכנולוגיות ופלטפורמות מחקר חדשניות

• HTG Molecular Diagnostics Inc. (HTGM) – חברה המפתחת מכשירים, ריאגנטים ותוכנה המאפשרים לשפר ולייעל את המחקר לגילוי תרופות ביולוגיות ואחרות באמצעות תגובות מגוונות בתאים, בחלבונים ובביו-מרקרים שונים. לדוגמה, "HTG Molecular Diagnostics Inc." פיתחה בדיקות ייחודיות לריצוף גנטי: בדיקות חדשניות אלה מאפשרות לעשות שימוש בדגימה קטנה בת מיקרוליטרים ספורים. על בסיס דגימה קטנה זו הבדיקות של "HTG Molecular Diagnostics Inc." מייצרות אלפי תוצאות. בכך, הטכנולוגיה יעילה ומהירה במיוחד, והיא מאפשרת לחברות שמשתמשות בה לזרז את תהליכי המחקר והפיתוח.

• Exopharm Limited (EX1.AX) – חברה אשר מפתחת תרופות על בסיס אקזוסומים חוץ-תאיים. מדובר בטכנולוגיה חדשנית שתאפשר הנדסה של תרופות מוגמרות והבאתן למקום המטרה בצורה יעילה ומדויקת. זוהי פלטפורמה המאפשרת להגביר את יעילותה של אספקת התרופה היכן שדרוש להגביר את זמינותה. כמו כן, הפלטפורמה מאפשרת לספק את התרופה באופן ממוקד לרקמות שבהן נדרש טיפול, ובנוסף הפלטפורמה שפתיחה החברה מאפשרת להעביר תרופות מעבר למחסומים בגוף, ובפרט – מחסום הדם-מוח. "Exopharm Limited" היא אחת החברות הבודדות בהיסטוריה שמפתחת פלטפורמה להנדסת אקזוסומים, בכוונה להשתמש בהם לצרכים רפואיים. מדובר בטכנולוגיה מורכבת וייחודית, הנשענת באופן מכריע על רעיונות חדשניים ועל שיטות עבודה פורצות דרך, אשר הפכו לזמינים עבור החוקרים והמפתחים רק לאחרונה.

כותב המאמר הינו ד"ר אלכס וייסמן דוקטור בביוכימיה, בעל ניסיון של למעלה מ- 25 שנה בניהול, במחקר ובפיתוח של תרופות, באסטרטגיות פיתוח עסקי במגוון רחב של תחומי רפואה שונים ובאנליזה של השקעות בתחומים אלו, וזאת בין היתר במסגרת תפקידיו כסמנכ"ל מחקר ופיתוח ומדען ראשי בחברת– פריגו, בתפקידי ניהול בחברה האמורה וכבעלים של חברת קלתיאה פארמה בע"מ, שהינה חברה העוסקת בייעוץ לחברות מתחום הרפואה על כל סוגיה. כמו כן ד"ר אלכס וייסמן הינו בעל נסיון רב בהשקעות בעבור עצמו במניות שהונפקו על יד חברות מתחום הרפואה.

ד"ר אלכס וייסמן משמש כיועץ חיצוני לקרן נאמנות של בית ההשקעות אינטראקטיב ישראל

אין לראות במאמר זה משום המלצה לביצוע פעולות ו/או ייעוץ השקעות ו/או שיווק השקעות ו/או הצעה לרכישת יחידות הקרן ו/או ייעוץ מכל סוג שהוא. המידע המוצג הינו לידיעה בלבד, ואין לראות במידע ייעוץ ואין הוא מהווה תחליף לייעוץ השקעות המתחשב בנתונים ובצרכים המיוחדים של כל אדם. כל העושה במידע הנ"ל שימוש כלשהו – עושה זאת על דעתו בלבד ועל אחריותו הבלעדית.