חיפוש התרופה לאלצהיימר

למה ניתן לצפות בסקטור הביו-מד שזכה לפרסום?

 

 

FacebookTwitter Whatsapp
אלכס ויסמןאלכס ויסמן

ד"ר אלכס ויסמן ודוד ויסמן
22/07/2021

בתחום התרופות נגד מחלת האלצהיימר מתנהל מירוץ לוהט בין החברות המפתחות – ובחיפוש אחרי אחד מ-"הגביעים הקדושים" של הרפואה המודרנית, גודל ההזדמנויות הוא כגודל הסיכון.

לאחרונה הסיפור של חברת הענק "Biogen" ושל התרופה שלה "אדוהלם", לטיפול במחלת האלצהיימר משך תשומת לב כלל עולמית: זו התרופה הראשונה ב-20 השנים האחרונות שאושרה לטיפול במחלה חשוכת המרפא. שאלות רבות בפרשה הזו נותרו ללא מענה. חשוב לציין, שלמדענים עדיין אין הבנה מלאה של המנגנון שבו מתפתחת מחלת האלצהיימר, ובעצם, אף אחת מהתרופות הקיימות אינה פותרת את הבעיה, אלא הן רק מעכבות את התפתחותה לפרק זמן קצוב.

הדרך לאישור התרופה "אדוהלם" הייתה ארוכה ומפותלת, שכן התוצאות של הניסויים הקליניים לא היו חד-משמעיות, וחברת "Biogen" קידמה את התרופה במאמצים רבים. לבסוף, לאחר דחייה בעבר, התרופה אושרה עם הסתייגויות מרובות, וכבר כשבוע לאחר אישורה ההתוויה של התרופה צומצמה לאוכלוסיית החולים שהמחלה שלהם נמצאת בשלבים מוקדמים בלבד. כמו כן, הושמעו תהיות לגבי היחס בין מחיר התרופה ובין התועלת ממנה, שכן חברת "Biogen" קבעה תו מחיר גבוה של 96,000 דולר לשנה למטופל. 

מאז, בעיות ממשיכות לרדוף את התרופה. לפני כשבוע, מינהל המזון והתרופות האמריקאי (US FDA) פנה למשרד המפקח הכללי של ארה"ב, הגוף המקביל למוסד מבקר המדינה, ותבע לחקור את תהליך אישור התרופה. אכן, מדובר במצב לא שגרתי שבו גוף ממלכתי תובע שיחקרו את פעולותיו שלו. התרופה החדשה מעוררת ביקורת הן מצד תקשורת ובמערכת הבריאות, וכתוצאה מכך, מניית החברה המפתחת "Biogen", אשר זינקה בכ-40% ביום האישור, נכון להיום כבר איבדה כמחצית מגובה העלייה.

אחד הנימוקים של ה-FDA לאישור "אדוהלם" היה שחשוב לאשר את התרופה, למרות הספקות האופפים, משום שהתרופה המדוברת פועלת במנגנון חדש. על כן ה-FDA החליט שראוי לתת לה מקום. בכל מקרה, יש להעיר ש-"אדוהלם" אינה מהווה פתרון מוחלט למחלת האלצהיימר. בהקשר הרחב יותר, ברור שסיפורה של "Biogen" ממריץ מחדש את העניין של המשקיעים בתחום הביו-מד ובחברות המשתתפות במירוץ למציאת הפתרון למחלת האלצהיימר, וזאת למרות שנכון להיום, 100% מן הפיתוחים נכשלו בשלבי ניסוי שונים.

מחלת האלצהיימר היא מחלה קשה שמציבה אתגר רפואי לאוכלוסיית העולם כולו, ולכן גם בשנים הבאות היא תמשוך תשומת לב מירבית. כל חברה שתצליח במידה סבירה תוכל להגדיל את ערכה במידה משמעותית עבור המשקיעים. נכון להיום, ישנן לא מעט חברות הנסחרות בבורסה אשר נענו לאתגר והן מנסות לפצח את המנגנון שבו המחלה מתפתחת ולפתח תרופה. להלן נסקור כמה מן החברות המובילות:

לדוגמה, נוכל לציין את חברת הענק (Eli Lilly and Company" (LLY" אשר מפתחת את התרופה DONANEMAB שפועלת במנגנון דומה לזה של "אדוהלם". החברה מצפה שהתרופה שלה תצליח יותר מאשר זו של “Biogen”.

בנוסף, יש חברות שמנסות לפתח תרופות בעלות מנגנוני פעולה אחרים שירפאו את מחלת האלצהיימר. רוב הפיתוחים הללו נמצאים בשלבי מחקר מוקדמים יחסית, מה שמעלה את הסיכון בהשקעה במניותיהן של החברות המפתחות. למשל, נזכיר את החברה (Acumen" (ABOS" אשר החודש הנפיקה את מניותיה בבורסה. הפיתוח של חברת "Acumen" מבוסס על אותה המטרה התרפויטית כמו הפיתוחים של החברות "Eli Lilly and Company" ו-"Biogen".

חברה נוספת שעוסקת בתחום היא (AC Immune SA" (ACIU" משווייץ, אשר מפתחת סדרת תרופות, שברובן גם הן מבוססות נוגדנים. מרבית פיתוחיה נמצאים בשלב השני של הניסויים הקליניים.

החברה (Alector" (ALEC" מפתחת שיטת טיפול חדשה ושונה, אשר מגייסת את מערכת החיסון של הגוף למלחמה בחלבונים אשר גורמים למחלת האלצהיימר. השלב הכי מתקדם שהפיתוח של "Alector" השיג הוא שלב 2 של הניסויים הקליניים.

חברת (Annovis" (ANVS" מנסה לפתח תרופה בעלת פעילות משולבת: התרופה נועדה לדכא דלקות ולנטרל את החלבונים אשר פוגעים בתאי המוח, ובכך לשפר את תפקודם. הפיתוח של "Annovis" נמצא בשלב השני של הניסויים הקליניים.

(Athira" (ATHA" מפתחת תרופה שנועדה התרופה מכוונת לעורר את מנגנוני הריפוי הטבעיים הקיימים במוח, ובדרך זו לטפל במחלת האלצהיימר. גם פיתוח זה נמצא בשלב השני של הניסויים הקליניים. 

חברת (Cortexyme" (CRTX" ניגשת בדרך אחרת למאבק במחלת האלצהיימר: החברה מבססת את הפיתוח שלה על ההנחה שמחלת האלצהיימר נובעת, בין השאר, מכך שאל המוח חודר חיידק ה-"Gingivalis", אשר מופיע באופן שכיח בחלל הפה, בייחוד בקרב בני אדם עם מחלות חניכיים. על כן, התרופה מיועדת לנטרל את החיידק שחדר למוח, ובכך לטפל במחלה. אף הפיתוח הזה נמצא בשלב השני של הניסויים הקליניים.

(MorphoSYS AG" (MOR" מפתחת את התרופה "Gantenerumab", אשר נמצאת בשלב השלישי של הניסויים הקליניים. הפיתוח מנוהל בשיתוף פעולה עם חברת הענק (Roche Holdings" (ROG.SW". תרופה זו דומה במנגנון הפעולה שלה לפיתוחים של "Biogen" ושל "Eli Lilly and Company". 

חברת (Cassava Sciences” (SAVA" מפתחת תרופה אשר אמורה לפעול על החלבון FLNA, שמקיים קשרי גומלין עם מעל ל-90 חלבונים אחרים במוח, ובמוחם של חולי אלצהיימר הוא מופיע בצורה מעוותת. התרופה מחזירה את החלבון לתפקוד התקין. פיתוח זה נמצא אף הוא בשלב השני של הניסויים הקליניים.

חברת (Vivoryon" (VVY.AS" הגרמנית בחרה לעצמה כמטרת פיתוח את האנזים QPCT, אשר נחשב לאחראי על הופעת מחלת האלצהיימר. החברה פיתחה תרופה אשר מדכאת את פעילותו של האנזים. גם תרופה זו נמצאת בשלב השני של הניסויים הקליניים.

(Actinogen" (ACW.AX" האוסטרלית מרכזת את מאמציה בטיפול ברמות של הורמון הסטרס קורטיזול, אשר לפי השקפת החברה רמות גבוהות שלו הן אחד הגורמים להופעת מחלת האלצהיימר. התרופה חודרת אל המוח וחוסמת את האנזים האחראי על ייצור הקורטיזול. פיתוח זה נמצא בשלב הראשון/השני של הניסויים הקליניים.

החברות שצוינו הן רק אלה שפיתוחיהן נמצאים בשלבים מתקדמים. חשוב לציין שבארצות שונות ישנן חברות לא מעטות נוספות, אשר גם הן מפתחות טיפולים נגד מחלת האלצהיימר, אך פיתוחיהן נמצאים בשלבים מוקדמים יותר. מהבחינה הכלכלית, חומרתה של המחלה וגודל האתגר בפיתוח התרופה נגדה מבטיחים שתחום זה יישאר במוקד תשומת ליבם של המשקיעים, וכראיה לפוטנציאל הרווחיות הגבוה – חלק מן החברות שהוצגו לעיל כבר הניבו תשואה של מאות ואף אלפי אחוזים לאור התקדמותן בניסויים הקליניים. עם זאת, חשוב במיוחד לזכור את ההיסטוריה – כאמור, עד עתה כל הניסויים הקליניים בתרופות האחרות נכשלו בסופו של דבר, ונכון להיום – מחלת האלצהיימר עודנה חשוכת מרפא. לסיכום, תחום הטיפולים נגד האלצהיימר הוא שדה פורה ויחד עם זאת, בהשקעה בו טמון סיכון לא מבוטל. על כן, נדרשים תבונה וסבלנות מן המשקיעים אשר בוחרים להשקיע בחברות בתחום זה.

כותב המאמר הינו ד"ר אלכס וייסמן דוקטור בביוכימיה, בעל ניסיון של למעלה מ- 25 שנה בניהול, במחקר ובפיתוח של תרופות, באסטרטגיות פיתוח עסקי במגוון רחב של תחומי רפואה שונים ובאנליזה של השקעות בתחומים אלו, וזאת בין היתר במסגרת תפקידיו כסמנכ"ל מחקר ופיתוח ומדען ראשי בחברת– פריגו, בתפקידי ניהול בחברה האמורה וכבעלים של חברת קלתיאה פארמה בע"מ, שהינה חברה העוסקת בייעוץ לחברות מתחום הרפואה על כל סוגיה. 


 

 

 

אתר קרנות נאמנות , קרנות השתלמות , קופות גמל , פנסיה‏ וניהול השקעות.‏ נתונים כתבות ומידע ייחודי ובלעדי על ניהול השקעות, קרנות נאמנות גמל ופנסיה.

*דיסקליימר: בתאריך 1.7.2021 ועד לתאריך 15.9.2021 נכנסת לתוקפה רפורמת קרנות הנאמנות החדשה של רשות ניירות הערך. בתקופה זו יחולו שינויים גדולים בקטגוריות, בשמות ובמדיניות של קרנות הנאמנות. על אחריות הגולשים לוודא את הנתונים הנכונים של הקרן. חברת פאנדר בע"מ לא תהה אחראית לשום שגיאה או אי עדכון מיידי בנתוני הקרנות שבאתר פאנדר.