ביוליין אר. אקס. מדווחת על פגישה מקדימה עם ה-FDA עבור Motixafortide

הגשת ה-NDA צפויה כמתוכנן במחצית הראשונה של שנת 2022.

ביוליין אר. אקס. (נאסד"ק/ת"א BLRX), חברה ביופרמצבטית בשלבי פיתוח קליניים מתקדמים המתמקדת באונקולוגיה, דיווחה היום כי קיימה פגישה מקדימה (pre-NDA meeting) מוצלחת עם מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA), לקראת רישום Motixafortide בארה"ב כטיפול חדשני עבור ניוד תאי גזע בחולי מיאלומה נפוצה, המיועדים להשתלה אוטולוגית (עצמית). 

מטרת הפגישה הייתה להגיע להסכמות עם ה-FDA לגבי תוכן ה-NDA המוצע, ובעיקר לאשר כי ניסוי ה-Phase 3 הקליני הפיבוטלי היחיד, GENESIS, אותו ביצעה החברה, די בו כדי לתמוך בהגשת ה-NDA. במהלך הפגישה המקדימה, הסכים ה-FDA, כי התיק הרגולטורי המוצע הינו מספיק על מנת לתמוך בהגשת ה-NDA, והחברה ממשיכה בתוכניותיה להגשת ה-NDA במחצית הראשונה של 2022. 

פיליפ סרלין, מנכ"ל ביוליין אר. אקס., אמר: "אנו מאוד מעודדים משיתוף הפעולה לו זכינו מה-FDA בפגישת ה-pre-NDA, ולאור ההבנות אליהן הגענו, הגשת ה-NDA צפויה כמתוכנן במחצית הראשונה של השנה. פגישה מוצלחת זו ממשיכה את המומנטום החיובי שנוצר עם התוצאות יוצאות הדופן מהניסוי הקליני Phase 3, GENESIS, אשר הראו שיפור משמעותי ביותר לעומת הטיפול המקובל כיום, והמשיך עם התוצאות החיוביות ממחקר הפארמקו-כלכלה עליהן דיווחנו לאחרונה. לאור זאת, ל-Motixafortide באם יאושר, הפוטנציאל להוות הטיפול המקובל עבור כלל חולי מיאלומה נפוצה המיועדים להשתלה אוטולוגית, במיוחד לאור העובדה כי טיפולי אינדוקציה חדשים וקשים יותר ניתנים לחולים אלו והופכים את ניוד תאי הגזע לקשה יותר מתמיד," סיכם מר סרלין. 

במאי 2021, דיווחה ביוליין על תוצאות סופיות חיוביות מהניסוי הקליני Phase 3 ,GENESIS, של Motixafortide עבור ניוד תאי גזע לצורך השתלה אוטולוגית בחולי מיאלומה נפוצה. כל יעדי הניסוי, העיקריים והמשניים, הושגו בהצלחה ברמת מובהקות סטטיסטית יוצאת דופן (p<0.0001). יתרה מכך, כ-90% מהחולים הגיעו ישירות להשתלה לאחר שניידו את מספר התאים האופטימלי הנדרש, וזאת לאחר מתן אחד בלבד של Motixafortide ולאחר אפרזיס אחד בלבד.

לגרף ביוליין לחצו כאן