פלוריסטם מדווחת על תוצאות חיוביות מניסוי קליני PLX-R18 - המניה ממריאה מעל 6%

פלוריסטם ת'רפיוטיקס אינק. (Pluristem Therapeutics) (Nasdaq:PSTI) (TASE:PSTI), חברת ביוטכנולוגיה מובילה, דיווחה על תוצאות קליניות סופיות מניסוי שלב ראשון בתוכנית ההמטולוגיה החדשנית לבחינת הבטיחות ומשתני יעילות אקספלרוטורים של טיפול באמצעות הזרקות לשריר של תאי PLX-R18, כטיפול בהחלמה המטופויטית חלקית לאחר השתלת מח עצם (HCT). התוצאות מעידות על יתרון פוטנציאלי של הטיפול התאי החדש לעומת הטיפולים הקיימים בשוק.

תפקוד לקוי של מח עצם שהושתל הינו סיבוך שעלול להתפתח ולסכן את חיי המושתלים. הטיפולים המקובלים כיום לא מובילים לעליה משביעת רצון בספירות דם בשורות הדם השונות. כתוצאה מכך החולים סובלים מדימומים וזיהומים חוזרים, ונזקקים לעירויים תכופים ויקרים, המהווים פתרון לטווח הקצר בלבד. נתונים שנאספו 12 חודשים לאחר הטיפול ב-PLX-R18 הראו כי תאי ה-PLX-R18 הציגו פרופיל בטיחות חיובי ושנצפה שיפור בכל שלוש שורות הדם ביחס למצב ההתחלתי שלהם כאשר ספירות טסיות הדם (p<0.001), ההמוגלובין (p=0.01) והנויטרופילים (p=0.15) עלו כבר חודש אחד לאחר הזרקת PLX-R18, שיפור שנמשך עד 12 חודשים לאחר קבלת הטיפול.

לאחר טיפול ב-PLX-R18, מספר עירויי הדם החודשי הממוצע ירד מ-5.09 עבור טסיות ו-2.91  עבור תאי דם אדומים במצב ההתחלתי ל-0.55  עבור טסיות (p=0.045) ו-0 עבור תאי דם אדומים (p=0.0005) לאחר 12 חודשים.  

שיעור התמותה השנתי שנצפה לאחר מתן PLX-R18 היה 18% בהשוואה ל-29% בקבוצה של חולים עם החלמה המטופויטית חלקית, שנוצר ממסד הנתונים של המרכז הבינלאומי לחקר השתלות דם ומח עצם (CIBMTR), המייצג אוכלוסיית חולים דומה.

PLX-R18 קיבל מעמד תרופת יתום מה-FDA האמריקני לטיפול בהחלמה המטופויטית חלקית לאחר השתלת מח עצם (HCT) ואף לטיפול בתסמונת קרינה חריפה (ARS) – תסמונת הנגרמת כתוצאה מחשיפה לרמות גבוהות של קרינה בפרק זמן קצר, למשל בעקבות אירוע גרעיני. התסמונת המסוכנת גורמת לנזקים רבים בתאים של מספר מערכות בגוף כגון מערכת העצבים, מערכת העיכול ואף לכשל מח העצם שמוביל לירידה בספירת הטסיות ותאי הדם האדומים והלבנים. בעקבות המלחמה באוקראינה הנושא מעסיק רבות את אזרחי אירופה ומקבלי ההחלטות בכל העולם. 

התוצאות הסופיות של ניסוי ה-HCT מחזקות את התוצאות הפרה-קליניות של הניסויים שבוצעו על ידי חוק החיות של ה-FDA האמריקני, בשיתוף עם משרד הבריאות האמריקני (NIH) ומשרד הביטחון האמריקני (DOD), אשר הצביעו על יעילותם של תאי ה-PLX-R18 בטיפול בכשל מח העצם כתוצאה מתסמונת ה-ARS. בנוסף, ה-FDA האמריקני אישר את הבקשה לפרוטוקול שימוש (IND) ב- PLX-R18 לטיפול ב-ARS. ה-IND מאפשר לפלוריסטם לטפל בחולים שנחשפו לרמות גבוהות של קרינה בעקבות אירוע גרעיני. 

מנכ"ל ונשיא פלוריסטם, יקי ינאי: "באמצעות שימוש בתאי PLX-R18 אנו שואפים לשפר את רמת הטיפול על ידי גירוי פוטנציאל ההתחדשות של מח העצם, ואנו מרוצים מהתוצאות שמראות שאנחנו בדרך הנכונה, זו היא דרך מהירה ויעילה לשיפור הפרופיל ההמטולוגי של מטופלים חולים – שתוביל להחלמה מהירה יותר וירידה בכמות העירויים ותהווה מהפכה של ממש בתחום הזה, ואנחנו נמשיך לבחון את היישומים הקליניים שלה. 

ההכרה של ה-FDA בפוטנציאל של PLX-R18 לטיפול בתסמונת קרינה חריפה גם היא משמעותית. טיפול זה רלוונטי לאירועים המתרחשים בימים אלו באוקראינה ובאירופה, ויכול יהיה לספק תקווה לטיפול במקרה של אירוע גרעיני. אנו גאים מאוד בקו המוצרים הזה שיכול לקדם את רווחת המטופלים, לשפר את רמת הטיפול ואף להציל חיים".