ביוליין אר. אקס. מדווחת על הגשת NDA (בקשה לרישום מוצר בארה"ב) ל-FDA עבור Motixafortide כטיפול בניוד תאי גזע

- שוק ניוד תאי הגזע עבור השתלת מח עצם מוערך במעל 360 מיליון דולר בארה"ב (מעל 500 מיליון דולר גלובלי) עם צמיחה עקבית - 

ביוליין אר. אקס. (נאסד"ק/ת"א (BLRX, חברה ביופרמצבטית בשלב קדם-מסחרי המתמקדת באונקולוגיה, דיווחה היום כי הגישהNDA  (בקשה לרישום מוצר בארה"ב) למנהל המזון והתרופות האמריקאי FDA)) עבור Motixafortide בניוד תאי גזע בחולי מיאלומה נפוצה, המיועדים להשתלה אוטולוגית (עצמית). 

הגשת ה-NDA מתבססת על התוצאות החיוביות יוצאות הדופן מהניסוי הקליני Phase 3, GENESIS, של Motixafortide בשילוב עם G-CSF (לעומת פלאצבו בשילוב עם G-CSF) עבור ניוד תאי גזע בחולי מיאלומה נפוצה המיועדים להשתלה אוטולוגית. כל יעדי הניסוי, העיקריים והמשניים, הושגו בהצלחה ברמת מובהקות סטטיסטית יוצאת דופן (p<0.0001). כמו כן, השילוב נמצא בטוח וסביל. 

פיליפ סרלין, מנכ"ל ביוליין אר. אקס., אמר: "הגשת ה-NDA הראשון שלנו מהווה אבן דרך משמעותית לחברה, ומקרבת אותנו לעבר השקת מוצר אותו פיתחנו בהצלחה עבור אינדיקציה אשר יש בה צורך משמעותי בטיפולים יעילים יותר. כזכור, כ-90% מחולי מיאלומה נפוצה שהשתתפו בניסוי הקליני GENESIS הגיעו להשתלה לאחר שניידו את מספר התאים האופטימלי להשתלה, וזאת לאחר מתן אחד בלבד של Motixafortide ומחזור אפרזיס אחד בלבד, לעומת פחות מ-10% מהחולים שטופלו ב-G-CSF בלבד. שיעור הצלחה גבוה זה מהווה יתרון קליני משמעותי, בעיקר כאשר לוקחים בחשבון כי טיפולי אינדוקציה חדשים עבור חולים אלה הינם יעילים יותר מבעבר, אולם גורמים לקשיים בניוד מספר תאי הגזע הנדרשים להשתלה בהמשך. שיעור ההצלחה הגבוה עשוי אף להוות יתרון משמעותי לבתי החולים ולהביא לשימוש יעיל יותר במכשירי האפרזיס, אשר בד"כ יש בהם מחסור." 

"התוצאות שנצברו עבור Motixafortide בניוד תאי גזע, הן מהניסויים הקליניים והן ממחקרי הפארמקו-כלכלה, תומכות בהערכתנו כי Motixafortide, במידה ויאושר, בשילוב עם G-CSF, עשוי להוות מרכיב מרכזי בטיפול המקובל החדש עבור כל חולי מיאלומה נפוצה המיועדים להשתלה אוטולוגית. הגשת ה-NDA מקדמת אותנו צעד אחד משמעותי נוסף לעבר מטרה זו ואנו מצפים לעבוד בשיתוף עם ה-FDA במהלך תהליך סקירת ההגשה," סיכם מר סרלין. 

החלטת ה-FDA לגבי קבלת הגשת ה-NDA צפויה בחודש נובמבר. בהנחה כי ההגשה תתקבל, תאריך ה-PDUFA )מועד אישור ה-FDA אם יתקבל) צפוי ברבעון השני של 2023 (תחת הנחה של priority review, אם יתקבל) או ברבעון השלישי של 2023 (תחת הנחה של standard review). במקביל לגיבוש תוכניות המסחור של Motixafortide בארה"ב, ביוליין ממשיכה לקדם פעילויות טרום-מסחור קריטיות אשר נדרשות תחת כל תרחיש מסחור, וזאת על מנת להבטיח השקה משמעותית וממוקדת מייד לאחר תאריך ה-PDUFA, בהנחה שה-FDA יאשר את הרישום. 

לגרף ביוליין לחצו כאן