ביוליין אר. אקס. מדווחת על אישור ה-FDA על קבלת הבקשה לרישום למסחור של APHEXDA® (Motixafortide) עבור ניוד תאי גזע

הגשת ה-NDA מתבססת על תוצאות הניסוי הקליני GENESIS, Phase 3, אשר השיג את כל יעדי הניסוי, העיקריים והמשניים, ברמת מובהקות סטטיסטית גבוהה.

החברה מקדמת את ההכנות לקראת מסחור אגרסיבי.

ביוליין אר. אקס. נאסד"ק/ת"א (BLRX), חברה ביופרמצבטית בשלב קדם-מסחרי המתמקדת באונקולוגיה, הודיעה היום כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר את קבלת ה-NDA (בקשה לרישום מוצר בארה"ב) אותו הגישה החברה, עבור APHEXDA® (motixafortide) כטיפול בניוד תאי גזע לחולי מיאלומה נפוצה המיועדים להשתלה אוטולוגית. ה-FDA קבע עבור ה-NDA תאריך PDUFA (מועד אישור ה-FDA אם יתקבל) של ה-9 בספטמבר 2023.

השתלה אוטולוגית הינה חלק מהטיפול המקובל עבור מספר סרטני דם, בכללותם מיאלומה נפוצה. בארה"ב מבוצעות כ-15,000 השתלות אוטולוגיות בשנה כשמרבית החולים הינם עם מיאלומה נפוצה. לאור טיפולי אינדוקציה ההולכים ונהיים אגרסיביים יותר בשנים האחרונות, קיים צורך ברור בקרב חולי מיאלומה נפוצה להבטיח את מספר תאי הגזע הנדרש על מנת שיוכלו להמשיך בתכניות הטיפול. 

פיליפ סרלין, מנכ"ל ביוליין אר. אקס., אמר: "ל-APHEXDA הפוטנציאל לשפר משמעותית, הן את תוצאות הטיפול והן את החוויה ממנו, של חולי מיאלומה נפוצה, ואישור ה-FDA על קבלת ה-NDA מקרב אותנו ליעדים חשובים אלו. התוצאות הקליניות מהניסוי הקליני שלנו, Phase 3, GENESIS, מראות כי 90% מהחולים בקירוב ניידו את מספר התאים האופטימלי הנדרש להשתלה לאחר מתן אחד בלבד של APHEXDA ובמחזור אפרזיס אחד בלבד. אנו מאמינים כי APHEXDA עשוי להפוך לטיפול המקובל בשוק עבור חולי מיאלומה נפוצה ואף להקטין באופן משמעותי את ניצול המשאבים הרפואיים הנדרשים במספר תחומים רפואיים חשובים. החברה נמצאת בעיצומן של ההכנות לקראת השקת המוצר ונרגשת מפוטנציאל הבאת פתרון טיפולי חשוב זה לחולים." 

הגשת ה- NDA מתבססת על תוצאות הניסוי הקליני, 3 ,GENESIS, Phase של Motixafortide  בשילוב עם G-CSF (לעומת פלאצבו בשילוב עם (G-CSF עבור ניוד תאי גזע בחולי מיאלומה נפוצה המיועדים להשתלה אוטולוגית. כל יעדי הניסוי, העיקריים והמשניים, הושגו בהצלחה ברמת מובהקות סטטיסטית יוצאת דופן (p<0.0001). כמו כן, השילוב נמצא בטוח וסביל.