יורוג׳ן פארמה מודיעה על משך תגובה חסר תקדים בניסוי ENVISION

הערכה על פי אומדן קפלן-מאייר של משך התגובה לאחר 12 חודשים בחולים שהשיגו תגובה מלאה בשלושה חודשים הייתה 82.3% (95% CI, 75.9%, 87.1%).

פרופיל תופעות הלוואי תואם לניסויים קליניים קודמים ב-UGN-102.

יורוג'ן פארמה בע"מ (נאסד"ק: URGN), חברת ביוטכנולוגיה המחויבת לפיתוח ומסחור של פתרונות חדשניים לטיפול בסרטן דרכי השתן וסוגי סרטן ייחודיים, פרסמה היום נתוני משך תגובה של 82.3% (95% CI, 75.9%, 87.1) ב-12 חודשים (DOR) לפי אומדן קפלן-מאייר (n=108) בניסוי ENVISION במטופלים שהשיגו תגובה מלאה (CR) שלושה חודשים לאחר מתן תרופת הניסוי, UGN-102 (מיטומיצין). ניסוי שלב 3 ENVISION עמד כבר בנקודת היעד העיקרית שלו והראה כי מטופלים שטופלו ב-UGN-102 הראו שיעור תגובה מלאה (CR) של 79.6% (95% CI, 73.9%, 84.5%)  שלושה חודשים לאחר המתן הראשון של UGN-102.

 

ניסוי שלב 3 ENVISION חוקר את UGN-102 בחולים עם סרטן שלפוחית השתן ברמת ממאירות נמוכה וסיכון בינוני שאינו חודר שריר (LG-IR-NMIBC). בנוסף לנתוני 12 החודשים, שתי ההערכות של משך התגובה (DOR) על פי אומדן קפלן מאייר ב-15 (n=43) ו-18 (n=9) חודשים היו 80.9% (95% CI, 73.9%, 86.2%).

 

"UGN-102 הוכיח פרופיל קליני חזק לאורך ניסויים מרובים, כאשר התוצאות האחרונות של 79.6% שיעור תגובה מלאה לאחר 3 חודשים ו-82.3% DOR לאחר תקופה של 12 חודשים מאשררות את הפוטנציאל שלו להיות האופציה הלא כירורגית הראשונה שתאושר על ידי ה-FDA לטיפול  בסרטן שלפוחית השתן ברמת ממאירות נמוכה וסיכון בינוני שאינו חודר שריר (LG-IR-NMIBC)", מסרה ליז בארט, נשיאה ומנכ"לית יורוג'ן. "אנו מעריכים כי 82,000 חולים בארה"ב סובלים מדי שנה ממחלה זו, המאופיינת בחזרתיות גבוהה, ועשויים להפיק תועלת מגישה חדשנית לטיפול במחלתם."

 

תופעות הלוואי הנפוצות ביותר (TEAE) בניסוי ENVISION היו כאב במתן שתן, דם בשתן, דלקת בדרכי השתן, דחיפות במתן שתן, עייפות ואצירת שתן. תופעות הלוואי היו בדרך כלל קלות עד בינוניות בחומרתן. ניסוי ENVISION הראה פרופיל בטיחות דומה לזה שנצפה במחקרים קודמים ב-UGN-102.

 

"ממצאי משך תגובה (DOR) אלו ממשיכים לתמוך בפיתוח של UGN-102 כחלופה לא כירורגית לסטנדרט הטיפול הנוכחי של ניתוחים חוזרים עבור סרטן שלפוחית השתן ברמת ממאירות נמוכה וסיכון בינוני שאינו חודר שריר (LG-IR-NMIBC), המשפיעים על הבריאות הפיזית ואיכות החיים של המטופלים", אמר ד"ר סנדיפ פרסאד, מנהל אונקולוגיה כירורגית גניטויורינארית במוריסטאון מדיקל סנטר/Atlantic Health Systems, ניו ג'רזי. "התוצאות הללו בניסוי ENVISION גורמות לי להיות מאוד אופטימי לגבי ההזדמנות של UGN-102, אם יאושר, לספק אפשרות נוספת לחולים שחיים עם מחלה זו המאופיינת בחזרתיות גבוהה."

 

"בעוד שהאופי החזרתי מאוד של LG-IR-NMIBC פירושו לעתים קרובות שחולים צריכים לעבור ניתוחים רבים במהלך חייהם, אני נרגש מהפוטנציאל עבור מטופלים שיתאפשר להם לנהל טוב יותר את הנטל המתמשך של מחלה זו", אמר מארק שונברג, המנהל הרפואי הראשי של יורוג'ן, "UGN-102, אם יאושר, יכול לספק אפשרות זעיר פולשנית עבור חולי LG-IR-NMIBC שאלטרנטיבות הטיפול הקיימות עבורם מתרכזות כיום סביב ניתוחים חוזרים".

 

בינואר 2024, יורוג'ן החלה בהגשת בקשה לתרופה חדשה בבחינה מדורגת (rolling NDA review) למנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) עבור UGN-102 כטיפול בסרטן שלפוחית השתן ברמת ממאירות נמוכה וסיכון בינוני שאינו חודר שריר (LG-IR-NMIBC). נתוני משך התגובה (DOR) העדכניים צפויים לתמוך בהגשת ה-NDA עבור UGN-102, אותה החברה מתכננת להשלים ברבעון השלישי של 2024, עם החלטה פוטנציאלית של ה-FDA כבר ברבעון הראשון של 2025.