נוירונוס מגייסת 2 מיליון דולר למימון פיתוח טיפול חדשני לאוטיזם

נוירונוס, חברת בת של ביונד אייר (נאסד"ק, XAIR), חברת ביופארמה המתמקדת בפיתוח טיפולים חדשניים לאוטיזם (ASD), ולהפרעות ומחלות נוירולוגיות מורכבות נוספות, כולל מחלת אלצהיימר וסרטני מוח, הודיעה על גיוס פרטי ראשוני בהיקף של 2  מיליון דולר כחלק מסבב גיוס רחב יותר. השקעה זו תאיץ את הפיתוח הפרה-קליני של התרופה החדשנית של נוירונוס המבוססת על מולקולה קטנה ומיועדת לטיפול בהזרקה או במתן פומי עבור ילדים עם אוטיזם. בהתבסס על מחקר פורץ דרך, אשר נערך באוניברסיטה העברית, התרופה מווסתת רמות חנקן חמצני (NO) במוח בכדי להשפיע על תפקודו הנוירולוגי. החברה ממשיכה את סבב הגיוס על מנת לקדם את הפיתוח לשלב הקליני.

"השקעה זו בסך של 2 מיליון דולר מהווה צעד משמעותי בתמיכה במחקר שלנו עבור אנשים עם אוטיזם,"  אמר אמיר אבניאל, מנכ"ל נוירונוס, "לטיפול שלנו, המבוסס על ויסות NO יש פוטנציאל להשפיע על המנגנונים הביולוגיים של אוטיזם ואנו מחויבים לקדם גישה מדעית שתוכל להביא לשיפור משמעותי עבור ילדים אלה ובני משפחותיהם".

"אוטיזם היא תסמונת מורכבת עם אפשרויות טיפול מוגבלות," הוסיף פרופ' הייתם עמל, המדען הראשי של נוירונוס, "הנתונים הפרה-קליניים עד כה הראו כי איזון רמות החנקן החמצני במוח עשוי להוות גישה חדשנית לשיפור תפקוד המוח. נתונים מבטיחים אלה מחזקים את הביטחון שלנו בפוטנציאל של התרופה".

מדע פורץ דרך מאחורי הפיתוח של נוירונוס

התרופה של נוירונוס מבוססת על התגליות החדשניות של פרופ' הייתם עמל במסגרת מחקריו בבית הספר לרוקחות והפקולטה לרפואה של האוניברסיטה העברית בירושלים. פרופ' עמל משמש גם כפרופסור אורח באוניברסיטת הרווארד. המחקר פורסם בכתב העת היוקרתי Advanced Science  והראה כי ילדים עם אוטיזם מציגים רמות מוגברות של NO. יתרה מכך, עיכוב ייצור NO בתאי עצב הפך את הביטויים דמוי אוטיזם במודלים עכבריים של אוטיזם ובנוירונים שמקורם בתאי גזע מילדים עם אוטיזם כדומים לקבוצות הביקורת.

ממצאים אלה, שהובילו לשותפות בין נוירונוס והאוניברסיטה העברית, אומתו ביותר מ-700 בעלי חיים בשלושה מודלים של עכברים  כמו גם בנוירונים שמקורם בתאי גזע אנושיים ובדגימות דם מילדים עם אוטיזם.  המחקר מספק הוכחה ביולוגית ברורה כיצד חוסר איזון ב NO תורם לאוטיזם.

שיתוף פעולה עם יצרן מוביל בארה"ב וצעדים מתקדמים בפיתוח הפורמולציה

כדי להבטיח ייצור יעיל ואיכותי של התרופה החדשנית, נוירונוס משתפת פעולה עם יצרן מוביל בארה"ב. שותפות זו חיונית להרחבת יכולות הייצור תוך שמירה על הסטנדרטים הגבוהים ביותר של איכות. במקביל, החברה נמצאת בשלבים מתקדמים של פיתוח פורמולציה. בשלב הראשון, מתמקדת החברה בזריקה תת-עורית (subcutaneous) להשגת זמינות ביולוגית אופטימלית. בנוסף, החברה בוחנת פורמולציה אוראלית עתידית על מנת להרחיב את נגישות הטיפול לילדים.

הצורך בטיפולים חדשניים לנוכח העלייה בשכיחות האוטיזם

אוטיזם היא הפרעה נוירו-התפתחותית מורכבת המשפיעה על מיליוני ילדים ברחבי העולם. ילדים עם אוטיזם מתמודדים עם אתגרים חמורים בתחומים חברתיים, קוגניטיביים והתפתחותיים, המשפיעים באופן משמעותי על איכות חייהם ועל יכולתם להשתלב בחברה. במהלך 20 השנים האחרונות, חלה עלייה דרמטית בשכיחות האוטיזם בארה"ב ובעולם כולו, מה שהגביר את הדחיפות לפתח טיפולים אפקטיביים. למרות הגידול במספר המקרים,  עדיין אין תרופה מאושרת על ידי ה- FDA המתמקדת במנגנונים הביולוגיים של  אוטיזם. נוירונוס מחויבת לסגור את הפער הקריטי הזה על ידי פיתוח טיפול חדשני, המסוגל לשפר גם את ההתנהגות וגם את התהליכים הביולוגיים הקשורים לאוטיזם.