יורוג׳ן פארמה מדווחת על עלייה בהפסד הנקי ברבעון הראשון

הבקשה לאישור תרופה חדשה (NDA) שהגישה החברה עבור UGN-102 נמצאת בבדיקה של ה-FDA בהתאם ללוח הזמנים; תאריך ה-PDUFA (מועד היעד להשלמת בחינת תיק הרישום) נקבע ל-13 ביוני, 2025; אם תאושר, ההשקה המסחרית צפויה מיד לאחר מכן עם מוצר זמין ביולי.

ועדת הייעוץ לתרופות אונקולוגיות (ODAC) צפויה להתכנס ב-21 במאי, 2025.

®JELMYTO הניבה הכנסות נטו ממכירות בסך של כ-20.3 מיליון דולר ברבעון הראשון של 2025, לעומת כ-18.8 מיליון דולר ברבעון הראשון של 2024, בשל גידול של 12% בביקושים.

נכון ל-31 במרץ, 2025, יתרות המזומנים, שווי מזומנים וניירות ערך סחירים של החברה הסתכמו בכ-200.4 מיליון דולר.

יורוג'ן פארמה בע"מ (נאסד"ק: URGN), חברת ביוטכנולוגיה המחויבת לפיתוח ומסחור של פתרונות חדשניים לטיפול בסרטן דרכי השתן וסוגי סרטן ייחודיים, פרסמה היום תוצאות כספיות לרבעון הראשון שהסתיים ב-31 במרץ, 2025, וסיפקה סקירה של התפתחויות אחרונות בחברה.

"אנו נכנסים לתקופה מכרעת ומלהיבה עבור יורוג'ן, עת שאנו קרבים לחודש יוני, מועד אישור ה-FDA הצפוי של המוצר המוביל בצנרת המוצרים שלנו - UGN-102 לטיפול בסרטן שלפוחית השתן ברמת ממאירות נמוכה ובסיכון בינוני שאינו חודר שריר", אמרה ליז בארט, נשיאה ומנכ"לית יורוג'ן. "אבן דרך זו עשויה לסמן את קפיצת המדרגה המשמעותית הראשונה בטיפול בקבוצת חולים זו מזה עשרות בשנים, עם אפשרות לספק טיפול חדשני, פורץ דרך ונחוץ ביותר שעשוי להעניק תקופות הפוגה ממושכות ללא מחלה וללא צורך בטיפול. עם תנופה ניכרת בכל הארגון, אנו נכנסים לשלב האחרון של היערכות להשקה. במידה ויאושר, UGN-102 מהווה הזדמנות מסחרית משמעותית וייתן מענה לשוק פוטנציאלי המוערך בכ-5 מיליארד דולר. אנו מגובים במאזן איתן וצנרת מוצרים מתפתחת, וערוכים היטב לצמיחה ארוכת-טווח ובת-קיימא. אנו ממשיכים לדבוק במשימתנו לשנות את אופן הטיפול בתחום האונקו-אורולוגיה, ורואים הזדמנות גדולה לשיפור איכות הטיפול ולהשיא ערך לבעלי המניות."

דגשים עסקיים מהרבעון הראשון של 2025 ומהעת האחרונה:

UGN-102 (מיטומיצין) לטיפול בשלפוחית השתן:

הבקשה לאישור תרופה חדשה (NDA) שהגישה יורוג'ן עבור UGN-102 (מיטומיצין) כתמיסה לטיפול בסרטן שלפוחית השתן ברמת ממאירות נמוכה וסיכון בינוני שאינו חודר שריר (LG-IR-NMIBC) נמצאת כעת בבדיקה של מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA). תאריך ה-PDUFA שנקבע על ידי ה-FDA הוא ה-13 ביוני, 2025. ה-FDA קבע פגישה של ועדת הייעוץ לתרופות אונקולוגיות (ODAC) ב-21 במאי, 2025, כדי לדון בבקשת ה-NDA עבור UGN-102.

החברה פרסמה עדכון נתוני משך התגובה (DOR) לאחר 18 חודשים מניסויENVISION  שלב 3 ב-UGN102 בקרב חולי סרטן שלפוחית השתן (LG-IR-NMIBC). הנתונים הוצגו במצגת על ידי ד"ר סנדיפ מ. פרסאד בכנס השנתי של האגודה האמריקאית לאורולוגיה (AUA) 2025, שהתקיים ב-26 באפריל בלאס וגאס. הנתונים עקביים עם הערכות קודמות על פי אומדן קפלן-מאייר עם שיעור משך התגובה של 80.6% (95% CI: 74.0, 85.7) אחרי 18 חודשים לאחר השגת תגובה מלאה (CR) שלושה חודשים לאחר המתן הראשון (N=101),בהשוואה ל-82.5% (95% CI: 76.1, 87.3) אחרי 12 חודשים (N=146) לאחר השגת התגובה מלאה (CR) בשלושה חודשים. משך המעקב החציוני לאחר 18 חודשים עמד על 18.7 חודשים לאחר השגת תגובה מלאה (CR) בשלושה חודשים .

הניתוח של נתונים שדווחו על ידי מטופלים משלושה ניסויים קליניים ב-UGN-102 (OPTIMA II, ATLAS  ו-ENVISION) הוצגו בפוסטר בכנס AUA. התוצאות הוכיחו כי ל-UGN-102 לא הייתה השפעה שלילית על התסמינים, תפקוד המטופלים או איכות חייהם.

תוצאות ארוכות-טווח מניסוי OPTIMA II LT ב-UGN-102 הוצגו אף הן בכנס והדגימו משך תגובה חציוני (DOR) של 24.2 חודשים (95% CI: 9.72, 47.18) עם זמן מעקב חציוני של 33.6 חודשים (95% CI: 10.78, 42.94) בקרב 41 מטופלים שהשיגו תגובה מלאה (CR) במחקר המקורי.

תוצאות ניתוח של תתי-קבוצות מניסוי ENVISION, שהצביעו על כך שהעומס הגידולי ומספר הגידולים לא השפיעו באופן משמעותי על שיעור התגובה המלאה (CR) או על משך התגובה (DOR) בקרב מטופלים שטופלו ב-UGN-102, הוצגו במהלך כנס האגודה האמריקאית לאונקולוגיה קלינית לסרטן דרכי השתן (ASCO-GU 2025) שנערך בפברואר 2025.

תוצאות מחקר ENVISION פורסמו בגיליון פברואר 2025 של כתב העתThe Journal of Urology.

JELMYTO (מיטומיצין) לאגן וגביעי הכליה לטיפול בסרטן של דרכי השתן העליונות (LG-UTUC):

הניב הכנסות נטו של כ-20.3 מיליון דולר ברבעון שהסתיים ב-31 במרץ, 2025, עלייה של 8% בהשוואה לכ-18.8 מיליון דולר בתקופה המקבילה אשתקד. צמיחה של 12% בביקושים בהשוואה לשנה שעברה.

פוסטר שהציג תוצאות ארוכות טווח בקרב מטופלים עם LG-UTUC נשנה או חדש שהשיגו תגובה מלאה (CR) בניסוי שלב 3 ב-JELMYTO הוצג בכנס AUA 2025. כפי שדווח בעבר, משך התגובה החציוני במחקר שלב 3 ב-JELMYTO היה 47.8 חודשים, ללא תלות בכך שהגידול היה חדש או חוזר.

מחקר ארוך-טווח על JELMYTO שכותרתו " Durability of Response of UGN-101: Longitudinal Follow-Up of Multicenter Study" פורסם באופן מקוון ב-Urologic Oncology: Seminars and Investigations בינואר 2025. התוצאות הראו שיעור הישרדות ללא הישנות (RFS) של 68% לאחר שלוש שנים בקרב אוכלוסיית מטופלים רחבה החולים ב-LG-UTUC.

UGN-301 (zalifrelimab) – נוגדן אנטי CTLA4 לטיפול בסרטן שלפוחית השתן בדרגת ממאירות גבוהה שאינו חודר שריר (NMIBC)

הושלם גיוס המטופלים בניסוי הקליני שלב 1 להעלאת מינונים של UGN-301 בחולי סרטן שלפוחית השתן בדרגת ממאירות גבוהה שאינו חודר שריר (NMIBC) כטיפול יחיד ובשילוב עם מינון קבוע של UGN-201 או gemcitabine. הטיפולים הדגימו פרופיל בטיחות מקובל ונסבלו היטב בכל רמות המינון. נצפתה תגובה קלינית הן בזרועות הטיפול היחיד והן בזרועות הטיפול המשולב, והמעקב אחר המטופלים נמשך לשם הערכת משך התגובה.

וירוס אונקוליטי ניסיוני מהדור הבא UGN-501 (ICVB-1042)

בפברואר 2025, הרחיבה יורוג'ן את הפורטפוליו הפרה קליני האונקולוגי שלה על ידי רכישת המוצר המועמד UGN-501 מחברת IconOVir Bio, Inc (IconOVir). UGN-501 היא תרופה ניסיונית מבוססת וירוס אונקוליטי מדור הבא, עם שכפול מהיר ופעילות עוצמתית, המפותחת כטיפול מקומי בסרטן שלפוחית השתן וסוגי סרטן ייחודיים נוספים. ב-20 בפברואר, 2025 אירחה יורוג'ן וובינר כדי לדון ב-ICVB-1042 וניתן לגשת להקלטת האירוע באתר החברה כאן.

פורמולציה חדשה מהדור-הבא מבוססת-מיטומיצין לטיפול בסרטן דרכי השתן:

גיוס המטופלים לניסוי הקליני שלב 3 UTOPIA לתרופה הניסיונית UGN-103 (מיטומיצין) לטיפול בחולים עם LG-IR-NMIBC צפוי להסתיים עד אמצע שנת 2025. UGN-103 הוא מוצר חדש מהדור-הבא המשלב את טכנולוגיית ה-®RTGel של יורוג'ן עם פורמולציית מיטומיצין חדשנית במסגרת הסכם לרישיון מ- medac GmbH. השלמת תוכנית הפיתוח של UGN-103 מתוכננת לאחר האישור הפוטנציאלי של ה-FDA והשקת UGN-102 כטיפול עבור LG-IR-NMIBC. למידע נוסף על הניסוי הקליני UTOPIA, נא לעיין ב-clinicaltrials.gov/NCT06331299.

יורוג'ן נערכת להתחלת ניסוי קליני שלב 3, לבדיקת הבטיחות והיעילות של UGN-104 עד אמצע שנת 2025. UGN-104 הוא מוצר מהדור-הבא לטיפול ב-LG-UTUC.

תוצאות פיננסיות לרבעון הראשון של 2025:

הכנסות נטו מהמוצר JELMYTO: ברבעון הראשון של 2025 הסתכמו בכ-20.3 מיליון דולר, בהשוואה לכ-18.8 מיליון דולר בתקופה המקבילה אשתקד. ההכנסות צמחו בכ-8% משנה לשנה בשל עלייה של כ-12% בביקושים, וקוזזו חלקית בשל החזרי חיוב גבוהים יותר לפי תוכנית 340B.

הוצאות מחקר ופיתוח: ברבעון הראשון של 2025 הסתכמו בכ-19.9 מיליון דולר, כולל הוצאות שאינן במזומן בגין תגמולים מבוססי-מניות בסך של כ-0.6 מיליון דולר, לעומת כ-15.5 מיליון דולר, כולל הוצאות שאינן במזומן בגין תגמולים מבוססי-מניות בסך של כ-0.5 מיליון דולר בתקופה המקבילה אשתקד. העלייה בסך של כ-4.4 מיליון דולר בהוצאות המו"פ נבעה בעיקר מהוצאה שהוקרה ברבעון הראשון לשנת 2025, בגין מניות שהונפקו ל-IconOVir כחלק מרכישת UGN-501 (ICVB-1042), עלויות יצור גבוהות יותר ועלויות מחקר שלב 3 UTOPIA עבור-UGN-103, עלייה זו קוזזה חלקית על ידי ירידה בעלויות הניסויים הקליניים והוצאות רגולציה בגין UGN-102.

הוצאות מכירה, הנהלה וכלליות: ברבעון הראשון של 2025, הסתכמו בכ-35.0 מיליון דולר, כולל הוצאות שאינן במזומן בגין תגמולים מבוססי-מניות בסך של כ-2.5 מיליון דולר. זה בהשוואה לכ-27.3 מיליון דולר, כולל הוצאות שאינן במזומן בגין תגמולים מבוססי-מניות בסך של כ-2.2 מיליון דולר, בתקופה המקבילה אשתקד. העלייה בהוצאות מכירה, הנהלה וכלליות בשנת 2025 בסך של כ-7.7 מיליון דולר נבעה בעיקר מפעילויות ההיערכות להשקה של UGN-102.

מימון התחייבות פיננסית ששולמה מראש: יורוג'ן דיווחה על הוצאת מימון שאינה במזומן הקשורה להתחייבות ל-RTW Investments בסך של כ-4.6 מיליון דולר ברבעון הראשון של 2025, לעומת כ-5.7 מיליון דולר בתקופה המקבילה אשתקד. הירידה בהוצאות המימון נבעה בעיקר משינויים בהנחות הבסיסיות ששימשו לחישוב מחודש של שיעור הריבית האפקטיבית.

תשלומי ריבית על חוב לטווח ארוך: תשלומי ריבית בלבד על מסגרת ההלוואה המובטחת של 125 מיליון דולר מקרנות המנוהלות על ידי Pharmakon Advisors עמדו על כ-4.1 מיליון דולר ברבעון הראשון של 2025, בהשוואה לכ-2.4 מיליון דולר בתקופה המקבילה אשתקד. העלייה נבעה בעיקר מהוצאות ריבית על הפעימה השלישית של ההלוואה שניתנה בספטמבר 2024.

הפסד נקי: יורוג'ן דיווחה על הפסד נקי בסך של כ-43.8 מיליון דולר, או (0.92) דולר למניה בסיסית ובדילול מלא ברבעון הראשון של 2025, לעומת הפסד נקי בסך של כ-32.3 מיליון דולר או (0.87) דולר למניה בסיסית ובדילול מלא בתקופה המקבילה אשתקד.

יתרות המזומנים, שווי המזומנים וניירות ערך סחירים של החברה נכון ליום ה-31 במרץ, 2025, הסתכמו בכ-200.4 מיליון דולר.

לפרטים נוספים על מצבה הכספי של החברה ניתן לעיין בטופס 10-K שהוגש ל-SEC (הוועדה לניירות ערך ולבורסות – ארה"ב).

תחזית ההכנסות מ-JELMYTO וההוצאות התפעוליות לשנת 2025:

תחזית ההכנסות נטו לשנה כולה ממכירות JELMYTO נותרה ללא שינוי, בטווח של כ-94 עד כ-98 מיליון דולר. תחזית זו משקפת שיעור צמיחה שנתית של כ-8% עד כ-12% בשל ביקושים בהשוואה למכירות JELMYTO, שעמדו על כ-87.4 מיליון דולר בשנת 2024, שאינו כולל כ-3.0 מיליון דולר מהמכירות במסגרת חוק CREATES שדווחו ב-2024. הוצאות התפעול לשנת 2025 צפויות להיות בטווח של כ-215 עד כ-225 מיליון דולר, כולל הוצאות שאינן במזומן בגין תגמולים מבוססי-מניות, המוערכות בטווח של כ-11 עד כ-14 מיליון דולר.