יונתן קרייזמן ויואב קידר
13/02/2012
ביום שישי פרסם ה- FDA טיוטת מדיניות לביוסימילרס בארה"ב:
1. בלי הרבה הפתעות או הנחות – גישה זהירה המבוססת על זיהוי מבני מוקפד של החלבון המיוצר, מבחני חוזק ופעילות, מחקרים בסיסיים בחיות ומחקים קלינים בחולים.
2. ה-FDA שומר לעצמו את הזכות להכריז על תרופה כברת שחלוף - התפתות חשובה וחיובית ליצרני ביוסימילר אשר עשויה חסוך שיווק ישיר מול הרופאים.
3. אנחנו צופים ליחס שונה מהרשות לחלבונים שונים – כתלות במידת המורכבות שלהם.
4. במאמר מוסגר מאפשר ה-FDA אישור של ביוסימילרס גם בשינויים קלים – בתנאי שהשינויים אינם קשורים לאתרים פעילים במולקולה ואינם פוגעים בתוצאות הקליניות (רמז לבאות בקופקסון? דרישה וודאית לניסויים קלינייים במקרה ואין זהות מוחלטת של חומצות אמינו בהרכב הקופקסון נגנרי?).
מסלול ההגשה החדש ייקרא 351k. ככלל ה-FDA גורס כי יתייחס בסופו של דבר לכל מרכיבי הבקשה כולם ובאופי החומר כדי להחליט על אישור סופי, אלא שבפרטים מצטיירת תמונה רגולטורית קפדנית למדי:
א. חשיבות גבוהה לניתוח מבני של התרופה – החל מרצף חומצות האמינו המרכיבות את החלבון דרך המבנה השניוני והשלישוני שלו (קיפולים מרחביים). תוספות סוכריות, מודיפיקציות אחרות.
ב. טיב הניתוח המבני עשוי לסייע בהפחתת הדרישות לניסויים בחיות ובאדם (בעיקר גודלי מדגם)
ג. ניסויים באדם.
ד. מעקב פוסט אשור קפדני.
נקודה מעניינת מאוד קשורה לכך שה-FDA עשוי להכריז על תרופות כחלופיות – בדיוק כמו בתרופות כימיות במקרה וישתכנע בזהות מוחלטת או כמעט מוחלטת מבנית וקלינית. הקריטריונים לכך מעורפלים ואינם מפורטים אך כאמור יש פה פתח לאפשרות כי יצרנים גנריים לא ייאלצו לשווק את מרכולתם ישירות לרופאים וכי מבטחים יוכלו לבחור את הנוגדן או ההורמון הרצוי להם ע"פ תמחור.
לגבי תרופות שהינןBio-Better - דווקא פה רומז ה-FDA כי המדגמים יהיו גדולים יותר בשל חשש מפרופיל תופעות לוואי גבוה יותר בשל הפוטנטיות.
לסיכום:
1. ה-FDA מפרסם לראשונה קווי מתאר – למרות השלב המוקדם מסתמן כי תרופות ביוסימילר יהפכו למציאות גם בארה"ב. לאחר תיקונים צפויות התקנות לזכות לגרסא עדכנית עד סוף השנה.
2. עיקר האיום הרחוק על אמג'ן, ביוג'ן ורוש (אין בכך כדי לשקף את כדאיות ההשקעה בהן לדעתנו).
3. חשיבות גבוהה לאנליזה מבנית.
נכתב ע''י יונתן קרייזמן ויואב קידר,
כלל פיננסים ברוקראז'
הנתונים, המידע, הדעות והתחזיות המתפרסמות באתר זה מסופקים כשרות לגולשים. אין לראות בהם המלצה או תחליף לשיקול דעתו העצמאי של הקורא, או הצעה או או שיווק השקעות או ייעוץ השקעות ב: קרנות נאמנות, תעודות סל, קופות גמל, קרנות פנסיה, קרנות השתלמות או כל נייר ערך אחר או נדל"ן– בין באופן כללי ובין בהתחשב בנתונים ובצרכים המיוחדים של כל קורא – לרכישה ו/או ביצוע השקעות ו/או פעולות או עסקאות כלשהן. במידע עלולות ליפול טעויות ועשויים לחול בו שינויי שוק ושינויים אחרים. כמו כן עלולות להתגלות סטיות בין התחזיות המובאות בסקירה זו לתוצאות בפועל. פאנדר אינה מתחייבת להודיע לקוראים בדרך כלשהי על שינויים כאמור, מראש או בדיעבד. פאנדר לא תהיה אחראית בכל צורה שהיא לנזק או הפסד שיגרמו משימוש במאמר/ראיון זה, אם יגרמו, ואינה מתחייבת כי שימוש במידע זה עשוי ליצור רווחים בידי המשתמש.
