קרן מרדכי
27/10/2015
ביובלאסט פארמה (NasdaqGM: ORPN), חברת ביוטק המצויה בשלבי פיתוח קליניים ומפתחת תרופות לחולים במחלות גנטיות נדירות, הודיעה כי תדווח היום תוצאות ביניים בניסוי קליני שלב 2 בתרופה Cabaletta® לטיפול במחלת OPMD (Oculopharyngeal Muscular Dystrophy – דיסטרופיית שריר).
אודות Cabaletta
Cabaletta הינה רכיב כימי המגן מפני תהליכים פתולוגיים בתאים. רכיב זה הוכח כבעל יכולת הפחתת הצטברות (אגרגציה) פתולוגית של חלבונים בתא במספר מחלות הקשורות לאגרגציה חריגה של חלבוני התא, וכן כמעודד אוטופאגיה (פירוק ופינוי פסולת התא). Cabaletta הדגימה יעילות משמעותית במודלים פרה-קליניים בחיות של המחלות OPMD, SCA3ומחלות נוספות הקשורות לחלבוני PolyA/PolyQ.
ב- OPMD, Cabaletta מיועדת למנוע את הצטברות החלבון הפתולוגי (PABPN1) בתאי שריר, סימן ההיכר של המחלה, על ידי ייצוב החלבון, הפחתת ההיווצרות של מצבורי חלבון, ועידוד שחרורם מהתאים על ידי אוטופאגיה, ובכך מניעת מוות של תאי שריר.
אודות OPMD - Oculopharyngeal Muscular Dystrophy
OPMD הוא מיופתיה (ניוון שרירים) תורשתית, המאופיינת בדיספאגיה (קושי בבליעה) ואיבוד כוח השריר וחולשה בשרירים שונים בגוף. תסמיני המחלה מופיעים בדרך כלל באמצע החיים ומחמירים עם הזמן. עם החמרת הדיספאגיה, החולים מתחילים לסבול מתת תזונה, לרדת משמעותית במשקל, לסבול מהתייבשות וסובלים מאירועים חוזרים ונשנים של דלקת ריאות שאיפתית. דלקת ראות שאיפתית ורזון קיצוני הם לעתים קרובות סיבת המוות. המחלה נגרמת על ידי מוטציה גנטית האחראית ליצירת חלבון מוטציה בלתי יציב (PABPN1) המצטבר בתוך תאי השריר של המטופל. כיום לא קיים טיפול מאושר ל- OPMD.
אודות ביובלאסט
ביובלאסט פארמה היא חברת ביוטק הנמצאת בשלבי פיתוח קליניים, ומפתחת תרופות לחולים במחלות גנטיות נדירות. לחברה פורטפוליו מוצרים מגוון בשלבי הרחבה, בעלי פוטנציאל לתת מענה לצרכים רפואיים קיימים למחלות חשוכות מרפא. הפלטפורמות של ביובלאסט מבוססות על הבנה עמוקה של התהליכים ביולוגיים הגורמים למחלות, ובעלות פוטנציאל להציע פתרונות למספר מחלות בעלות פתולוגיה ביולוגית דומה/זהה.
הנתונים, המידע, הדעות והתחזיות המתפרסמות באתר זה מסופקים כשרות לגולשים. אין לראות בהם המלצה או תחליף לשיקול דעתו העצמאי של הקורא, או הצעה או שיווק השקעות או ייעוץ השקעות ב: קרנות נאמנות, תעודות סל, קופות גמל, קרנות פנסיה, קרנות השתלמות או כל נייר ערך אחר או נדל"ן– בין באופן כללי ובין בהתחשב בנתונים ובצרכים המיוחדים של כל קורא – לרכישה ו/או ביצוע השקעות ו/או פעולות או עסקאות כלשהן. במידע עלולות ליפול טעויות ועשויים לחול בו שינויי שוק ושינויים אחרים. כמו כן עלולות להתגלות סטיות בין התחזיות המובאות בסקירה זו לתוצאות בפועל. לכותב עשוי להיות עניין אישי במאמר זה, לרבות החזקה ו/או ביצוע עסקה עבור עצמו ו/או עבור אחרים בניירות ערך ו/או במוצרים פיננסיים אחרים הנזכרים במסמך זה. הכותב עשוי להימצא בניגוד עניינים. פאנדר אינה מתחייבת להודיע לקוראים בדרך כלשהי על שינויים כאמור, מראש או בדיעבד. פאנדר לא תהיה אחראית בכל צורה שהיא לנזק או הפסד שיגרמו משימוש במאמר/ראיון זה, אם יגרמו, ואינה מתחייבת כי שימוש במידע זה עשוי ליצור רווחים בידי המשתמש.
