אלי אופיר
06/05/2021
ביוליין אר. אקס. (נאסד"ק/ת"א (BLRX, חברה ביופרמצבטית בשלבי פיתוח קליניים מתקדמים שמתמקדת באונקולוגיה, דיווחה היום על תוצאות סופיות חיוביות מהניסוי הקליני ,Phase 3 GENESIS, הבוחן את המוצר הקליני המוביל של החברה, ,Motixafortide בשילוב עםgranulocyte colony stimulating factor (G-CSF - הטיפול המקובל באינדיקציה זו) בניוד תאי גזע המטופויטיים למחזור הדם לצורך השתלה אוטולוגית (עצמית) עבור חולי מיאלומה נפוצה.
ניתוח תוצאות כל 122 החולים שגויסו לניסוי (intent to treat population "ITT") הראה תוצאות חיוביות עם מובהקות סטטיסטית חיובית יוצאת דופן בכל יעדי הניסוי, העיקריים והמשניים, לטובת הטיפול באמצעות Motixafortide בשילוב עם G-CSF, בהשוואה ל-G-CSF בלבד. כמו כן, השילוב נמצא בטוח לשימוש וסביל.
היעד העיקרי של הניסוי הראה שיפור של פי 4.9 (70% לעומת 14.3%; פער של 54.6%; 95% רווח בר-סמך 39.7-69.5%; p<0.0001) ביחס החולים בזרוע הטיפול לעומת זרוע הבקרה, אשר ניידו לפחות 6 מיליון תאי גזע לק"ג בשני מחזורי אפרזיס לכל היותר ולאחר מתן אחד בלבד של Motixafortide. נתון זה מייצג יחס סיכויים של 12.9.
הניסוי השיג גם את היעד המשני המוביל שלו והראה שיפור של פי 14.1 (67.5% לעומת 4.8%; פער של 61.7%; 95% רווח בר-סמך 49.5-73.8%; p<0.0001) ביחס החולים בזרוע הטיפול לעומת זרוע הבקרה, אשר ניידו לפחות 6 מיליון תאי גזע לק"ג במחזור אפרזיס אחד בלבד. נתון זה מייצג יחס סיכויים של 56.0.
נתונים חשובים נוספים מהניסוי כוללים כמות חציונית של תאי גזע שנאספו באפרזיס הראשון (8.5 מיליון בזרוע הטיפול לעומת 1.5 מיליון בזרוע הבקרה) – שיפור של פי 5.6. השילוב של Motixafortide עם G-CSF גם אפשר ל-88.3% מהחולים לעבור השתלה לאחר אפרזיס אחד בלבד, בהשוואה ל-10.8% בזרוע הטיפול עם G-CSF בלבד – שיפור של פי 8.2. יעדי השתלה, כולל מספר הימים שנדרשו להשתלה, שיעור הצלחת ההשתלה ועמידות השתל 100 ימים לאחר ההשתלה, מעידים גם הם על הצלחת הניסוי.
ד"ר ג'ון דיפרסיו, מאוניברסיטת וושינגטון וחוקר ראשי בניסוי, אמר: "תוצאות ניסוי ה-GENESIS מאוד מרשימות. הן מרשימות אף יותר, אם לוקחים בחשבון כי כמעט 90% מהחולים שטופלו עם Motixafortide עברו השתלה לאחר אפרזיס אחד בלבד. זהו הישג נפלא אשר יקל על החולים ויסייע בהקטנת משאבי בתי החולים. אני מאמין כי תוצאות אלו יהפכו שילוב זה של Motixafortide עם G-CSF למועמד הראוי לטיפול בכלל חולי מיאלומה נפוצה, המיועדים להשתלה אוטולוגית."
פיליפ סרלין, מנכ"ל ביוליין אר. אקס., אמר: "תוצאות חיוביות אלו עולות על כל הציפיות שלנו ומהוות שינוי משמעותי ביותר עבור החברה. השיפור המשמעותי בכל יעדי הניסוי העיקריים והמשניים, היה עקבי לאורך כל 12 ניתוחי הרגישות השונים שבוצעו. תוצאות אלו מעידות על יתרון קליני ופארמה-אקונומי בשימוש ב-Motixafortide בשילוב עם G-CSF ומכך, תומכות במטרתנו להפוך את Motixafortide לטיפול המקובל עבור השתלות אוטולוגיות."
"אנו מתקדמים בנחישות להשגת אישור רגולטורי עבור Motixafortide באינדיקציית ניוד תאי גזע בחולי מיאלומה נפוצה כשהמטרה היא הגשת NDA במחצית הראשונה של השנה הבאה. כמו כן, מטרתנו היא לקדם ולנצל פוטנציאל טיפול זה באינדיקציות ניוד תאי גזע נוספות. ברצוני להודות לחולים ולחוקרים שלקחו חלק בניסוי זה ואפשרו את הצלחתו," סיכם מר סרלין.
שיחת ועידה
הנהלת החברה תקיים היום, 4 במאי 2021, בשעה 17:00 שעון ישראל שיחת ועידה לסקירת התוצאות. שיחת הועידה תשודר באופן ישיר בעמוד קשרי המשקיעים באתר האינטרנט של ביוליין (www.biolinerx.com). מומלץ להירשם באתר מספר דקות לפני תחילת שיחת הועידה, על מנת להוריד את תוכנת השמע הנחוצה. המעוניינים להשתתף בשיחת הועידה מוזמנים להתקשר מספר דקות לפני השעה האמורה למספר טלפון מקומי: 03-9180644.
השמעה חוזרת של שיחת הועידה תהיה זמינה עד ליום חמישי, ה-6 במאי 2021. להאזנה להקלטה יש לחייג למספר טלפון מקומי: 03-9255904. השמעה חוזרת של שיחת הועידה תהיה זמינה החל משעתיים מתום השיחה בעמוד קשרי המשקיעים של ביוליין (www.biolinerx.com).
אודות ניסוי ה-GENESIS
ניסוי ה-GENESIS (NCT03246529) החל בדצמבר 2017. הניסוי היה אקראי ומבוקר פלצבו ונערך במספר מרכזים, להבטחת הבטיחות, הסבילות והיעילות של Motixafortide ו-G-CSF בהשוואה לפלצבו ו-G-CSF, בניוד תאי גזע המטופויטיים לצורך השתלה אוטולוגית בחולי מיאלומה נפוצה.
היעד העיקרי של הניסוי היה להוכיח כי מתן יחיד של Motixafortide בשילוב עם G-CSF עדיף על טיפול ב-G-CSF בלבד, כדי לנייד לפחות 6 מיליון תאי גזע בשני מחזורי אפרזיס לכל היותר, כהכנה להשתלה אוטולוגית בחולי מיאלומה נפוצה. יעדים נוספים משניים כללו את הזמן עד להשתלה מוצלחת של נוטרופילים וטסיות, עמידות השתל לאורך זמן וכן מדדים נוספים של יעילות ובטיחות. בחינת רמות תאי הגזע נעשתה באמצעות מעבדות מקומיות ומעבדה מרכזית. עבור יעדים רגולטוריים, מדדי יעילות חושבו על בסיס רמות תאי הגזע כפי שנמדדו במעבדה המרכזית. רמות תאי הגזע אשר נמדדו במעבדות המקומיות שימשו לקבלת החלטות קליניות, כולל מספר ימי האפרזיס וההחלטה לגבי מעבר להשתלה.
