ביוליין אר. אקס: הניסוי הקליני GENESIS ,Phase 3 לניוד תאי גזע, הראה תוצאות חיוביות ברמת מובהקות

כ-90% מכלל החולים בזרוע הטיפול עברו השתלה לאחר מתן אחד בלבד של Motixafortide ולאחר אפרזיס אחד בלבד; תוצאות אלו תומכות במיצוב Motixafortide בשילוב עם G-CSF כטיפול המקובל באינדיקציה זו.

החברה ממשיכה בכל הפעילויות לקראת הגשת NDA במחצית הראשונה של שנת 2022.

ביוליין אר. אקס. נאסד"ק/ת"א (BLRX), חברה ביופרמצבטית בשלבי פיתוח קליניים מתקדמים שמתמקדת באונקולוגיה, פרסמה היום את תוצאותיה הכספיות לרבעון הראשון שהסתיים ביום 31 במרץ 2021. 

דיווח על תוצאות סופיות חיוביות מהניסוי הקליני GENESIS ,Phase 3 לבחינת Motixafortide בניוד תאי גזע. ניתוח התוצאות הראה כי יעדי הניסוי, העיקריים ומשניים, הושגו בהצלחה ברמת מובהקות סטטיסטית יוצאת דופן (p<0.0001);  

88.3% מכלל החולים שקיבלו Motixafortide בשילוב עם G-CSF עברו השתלה לאחר מתן אחד בלבד של Motixafortide ולאחר אפרזיס אחד בלבד, בהשוואה ל-10.8% בזרוע הטיפול עם G-CSF בלבד; תוצאות אלו תומכות במיצוב Motixafortide בשילוב עם G-CSF כטיפול המקובל עבור השתלת מח עצם אוטולוגית;   

החברה ממשיכה בכל הפעילויות לקראת הגשת NDA (רישום של המוצר בארה"ב) באינדיקציה זו, הצפויה במחצית הראשונה של שנת 2022, כולל פגישה מקדימה עם ה-FDA הצפויה במחצית השנייה של השנה;

מצגת בכנס היוקרתי של האיגוד האמריקאי לחקר הסרטן AACR 2021 ובה ניתוח תוצאות הטיפול המשולש בניסוי הקליניCOMBAT/KEYNOTE-202  להערכת Motixafortide לטיפול בחולי סרטן לבלב גרורתי, לפי שיעור הגרורות בכבד. ניתוח זה מחזק אף יותר את תוצאות הניסוי שדווחו בדצמבר 2020, מאחר ולא רק שכל החולים בניסוי אובחנו לראשונה בשלב 4 של סרטן לבלב גרורתי, אלא שרובם המכריע של החולים (כ-80%) אובחנו עם גרורות בכבד, עובדה המדגישה את מצבה הירוד ביותר של אוכלוסייה זו;

חיזוק מאזן החברה באמצעות השלמת הנפקה ציבורית בסך של 34.5 מיליון דולר ברוטו.  

פיליפ סרלין, מנכ"ל ביוליין אר. אקס., אמר: "לאחר סיומו של הרבעון הראשון שמחנו מאוד לדווח על תוצאות סופיות חיוביות מהניסוי הקליני Phase 3, GENESIS, לבחינת Motixafortide בניוד תאי גזע לצורך השתלה אוטולוגית בחולי מיאלומה נפוצה. התוצאות מראות, ברמת מובהקות גבוהה יוצאת דופן, כי לשילוב Motixafortide עם הטיפול המקובל כיום, G-CSF, יש ערך קליני משמעותי בניוד מספר תאי הגזע הנדרשים עבור השתלה. למרות שהניסוי אינו 'head-to-head', תוצאותיו מעידות על יתרון משמעותי לעומת הניסוי של plerixafor.

"יתרה מכך, כמעט 90% מהחולים שטופלו עם Motixafortide עברו השתלה לאחר מתן אחד בלבד של Motixafortide ולאחר אפרזיס אחד בלבד, בהשוואה ל-10.8% בזרוע הטיפול עם G-CSF בלבד. אנו מאמינים כי תוצאות אלו תומכות במיצוב Motixafortide כטיפול המקובל באינדיקציה זו, עם ערך קליני ברור של 'מתן אחד, אפרזיס אחד, 90% הצלחת ניוד'. אנו פועלים בנחישות לקראת הגשת NDA למנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) במחצית הראשונה של השנה הבאה. במידה וההגשה תאושר, אישור זה יחולל שינוי משמעותי בביוליין ויהווה אבן דרך היסטורית עבור החברה. 

"בנוגע לתוכנית שלנו בסרטן הלבלב, התוצאות המבטיחות הנוגעות לשיעור הגרורות בכבד, אותן פרסמנו לאחרונה בכנס ה-AACR, מהוות הצדקה להמשך תכנית הפיתוח של אינדיקציה מאתגרת זו, ואנו ממשיכים בשיחות עם שותפים פוטנציאליים בנוגע לפיתוח עתידי. 

"על מנת לתמוך ביוזמות אלו ואחרות, כולל קידום תכנית הפיתוח של המוצר הקליני הנוסף שלנו, הטיפול האנטי-סרטני, AGI-134, גייסנו בינואר סך של 34.5 מיליון דולר, אשר אנו מאמינים יאפשרו לחברה להגיע למספר אבני דרך משמעותיות מוסיפות ערך," סיכם מר סרלין. 

 

תוצאות ראשוניות של החלק השני של הניסוי הקליני Phase 1/2a עבור AGI-134, בגידולים מוצקים, צפויות במחצית השנייה של 2021;

פגישה מקדימה עם ה-FDA עבור אינדיקציית ניוד תאי גזע צפויה במחצית השנייה של 2021;

הגשת NDA עבור אינדיקציית ניוד תאי גזע צפויה במחצית הראשונה של שנת 2022.

הוצאות מחקר ופיתוח בתקופה של שלושת החודשים שהסתיימה ביום 31 במרץ 2021 הסתכמו בסך של 4.3 מיליון דולר, קיטון של 1.1 מיליון דולר, או 21.1%, בהשוואה לסך של 5.4 מיליון דולר בתקופה של שלושת החודשים שהסתיימה ביום 31 במרץ 2020. הקיטון נובע בעיקר מהוצאות נמוכות יותר הקשורות לניסוי הקליני  COMBATשל Motixafortide, וכן מהוצאות נמוכות יותר הקשורות לניסוי AGI-134. 

הוצאות שיווק ומכירות בתקופה של שלושת החודשים שהסתיימה ביום 31 במרץ 2021 הסתכמו בסך של 0.2 מיליון דולר, בדומה לתקופה המקבילה אשתקד.   

 

הוצאות הנהלה וכלליות בתקופה של שלושת החודשים שהסתיימה ביום 31 במרץ 2021 הסתכמו בסך של 1.0 מיליון דולר, קיטון של 0.2 מיליון דולר, או 18.2%, בהשוואה לסך של 1.2 מיליון דולר בתקופה של שלושת החודשים שהסתיימה ביום 31 במרץ 2020. הקיטון נובע בעיקר מקיטון בהוצאות בגין הטבת אופציות.  

ההפסד התפעולי של החברה בתקופה של שלושת החודשים שהסתיימה ביום 31 במרץ 2021 הסתכם בסך של 5.5 מיליון דולר, בהשוואה להפסד תפעולי בסך של 6.8 מיליון דולר בתקופה המקבילה אשתקד. 

הוצאות אחרות בתקופה של שלושת החודשים שהסתיימה ביום 31 במרץ 2021 הסתכמו בסך של 4.6 מיליון דולר, בהשוואה להכנסות אחרות בסך של 0.5 מיליון דולר בתקופה של שלושת החודשים שהסתיימה ביום 31 במרץ 2020. הכנסות (הוצאות) אחרות בשתי התקופות נובעות בעיקר משערוך התחייבויות פיננסיות הנמדדות בשווי הוגן בגין כתבי אופציות. 

הוצאות מימון נטו בתקופה של שלושת החודשים שהסתיימה ביום 31 במרץ 2021 הסתכמו בסך של 0.2 מיליון דולר, בהשוואה להוצאות מימון נטו בסך של 0.3 מיליון דולר בתקופה של שלושת החודשים שהסתיימה ביום 31 במרץ 2020. הוצאות מימון נטו בשתי התקופות נובעות בעיקר מהוצאות ריבית בגין הלוואות, בקיזוז הכנסות ריבית בגין פיקדונות בנק. 

ההפסד הנקי של החברה בתקופה של שלושת החודשים שהסתיימה ביום 31 במרץ 2021 הסתכם בסך של 10.2 מיליון דולר, בהשוואה להפסד נקי בסך של 6.6 מיליון דולר בתקופה המקבילה אשתקד.  

מזומנים, שווי מזומנים ופיקדונות לזמן קצר נכון ליום 31 במרץ 2021 הסתכמו בסך של 58.1 מיליון דולר.    

תזרים המזומנים ששימש לפעילות שוטפת בתקופה של שלושת החודשים שהסתיימה ביום 31 במרץ 2021 הסתכם בסך של 6.2 מיליון דולר, בהשוואה לתזרים מזומנים ששימש לפעילות שוטפת בסך של 6.7 מיליון דולר בתקופה המקבילה אשתקד. הקיטון בסך של 0.5 מיליון דולר בתזרים המזומנים ששימש לפעילות שוטפת בתקופה של שלושת החודשים בשנת 2021 לעומת התקופה המקבילה אשתקד, הינו בעיקר כתוצאה מקיטון בהוצאות מחקר ופיתוח.   

תזרים המזומנים ששימש לפעילות השקעה בתקופה של שלושת החודשים שהסתיימה ביום 31 במרץ 2021 הסתכם בסך של 36.3 מיליון דולר, בהשוואה לתזרים מזומנים שנבע מפעילות השקעה בסך של 6.2 מיליון דולר בתקופה המקבילה אשתקד. תזרימי המזומנים הקשורים לפעילות השקעה מיוחסים בעיקר להשקעות ומשיכות מפיקדונות בנק לזמן קצר בשתי התקופות.

תזרים המזומנים שנבע מפעילות מימון בתקופה של שלושת החודשים שהסתיימה ביום 31 במרץ 2021 הסתכם בסך של 41.9 מיליון דולר, בהשוואה לתזרים מזומנים שנבע מפעילות מימון בסך של 0.4 מיליון דולר בתקופה של שלושת החודשים שהסתיימה ביום 31 במרץ 2020. תזרים המזומנים בתקופה של 2021 משקף בעיקר את הגיוס שבוצע בינואר 2021, מימוש כתבי אופציות וכן את התמורה נטו שהתקבלה מתכנית ATM, בקיזוז ההחזרים בגין ההלוואה שהתקבלה מ-Kreos Capital. תזרים המזומנים בתקופה של 2020 משקף בעיקר את התמורה נטו שהתקבלה מתכנית ATM, בקיזוז ההחזרים בגין ההלוואה שהתקבלה מ-Kreos Capital.