קמהדע מעדכנת על התקדמות במחקר הקליני שלב 3 במוצר AAT באינהלציה

גיוס החולים לניסוי מתחיל להאיץ, 30 חולים גויסו למחקר וטופלו עד כה.

ועדת הבטיחות הבלתי תלויה (DSMB) ממליצה להמשיך במחקר ללא שינויים, וזאת בפעם הרביעית מתחילת המחקר.

בהתאם לנתוני הבטיחות המעודדים שנצפו עד כה, הקריטריונים להכללה במחקר עודכנו כך שיכללו גם חולים בעלי מגבלת זרימת אוויר בריאות בדרגה חמורה, ובכך אוכלוסיית הטיפול הפוטנציאלית הורחבה.

החברה מתכננת להיפגש עם מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) וסוכנות התרופות האירופית (EMA) במחצית הראשונה של 2023 כדי לדון בהתקדמות המחקר ובאפשרויות לקצר את הנתיב הרגולטורי.

קמהדע בע"מ (NASDAQ and TASE: KMDA), חברה ביופארמצבטית ורטיקאלית בינלאומית המתמקדת במוצרי פלסמה ייחודיים, הודיעה היום על התקדמות במחקר הקליני הפיבוטלי שלב 3 InnovAATe, לבחינת הבטיחות והיעילות של מוצר החברה אלפא-1 אנטיטריפסין (AAT) באינהלציה לטיפול בחסר  בחלבון אלפא-1 אנטיטריפסין  (AATD). 

מוקדם יותר השנה, עם התמתנות השפעת מגפת הקורונה, המחקר הורחב לאתרים נוספים באירופה ולאחרונה גיוס החולים למחקר הואץ. עד כה גויסו 30 חולים למחקר, מתוכם 14 חולים מהאתר הראשון בליידן, הולנד השלימו את שתי שנות הטיפול במלואן. חשוב לציין שעד כה אף חולה לא פרש מהמחקר ולא דווחו תופעות לוואי חמורות שקשורות לתרופת המחקר. יתר על כן, כחלק מתהליך בקרה שוטף, ועדת הבטיחות הבלתי תלויה של המחקר (DSMB) המליצה לאחרונה על המשכו של הניסוי ללא צורך בשינויים כלשהם. מעבר לכך, אישרה הועדה להרחיב את הקריטריונים להכללה כך שיכללו חולים עם הגבלת זרימת אוויר בריאות בדרגה חמורה. (קריטריון ההכללה החדש הוא 40%<FEV1<80% ובעבר היה 50%<FEV1<80%), דבר אשר צפוי להאיץ עוד יותר את הגיוס למחקר.

"הקשר ההדוק בין AATD לבין מחלת ריאות חסימתית כרונית (COPD) או אמפיזמה, מצביע על האפשרות שמתן ישיר של AAT לריאות יתכן ויועיל לחולי AATD", אומר פרופסור יאן סטולק, ממחלקה הריאות בליידן, הולנד וחבר ברשת LUNG. על בסיס תוצאות אשר פורסמו ב-2019 בביטאון האירופאי European Respiratory Journal, המחקר הקליני הרנדומלי מבוקר-פלסבו הקודם של קמהדע, הדגים כי מתן AAT באינהלציה עשוי למתן את ההידרדרות בתפקודי הריאה על בסיס מדדFEV1, המדד החשוב ביותר לבחינת קוצר נשימה. אציין כי עד כה טיפלנו, באתר בית החולים שלנו, במסגרת ניסוי הפאזה השלישית InnovAATe של קמהדע ב 19 חולים ואף אחד מהם לא פרש מהמחקר, דבר המציין היענות גבוהה לטיפול. אני מעודד ביותר מהרחבת המחקר לאתרים נוספים באירופה ומקווה שתוצאות המחקר, כאשר יתקבלו, יאשרו כי אינהלציה יומית של AAT יעילה ובטוחה לטיפול באמפיזמה בחולי AATD אם אכן כך יראו התוצאות, אתמוך באישור הרגולטורי של תכשיר ה AAT באינהלציה של קמהדע, לטובת קהילת החולים הסובלים מ- AATD."

 "כתכשיר המחקרי המתקדם ביותר לטיפול ב AATD, למוצר ה-AAT באינהלציה שלנו פוטנציאל מסחרי משמעותי להוות את מוצר הדור הבא בשוק ה-AAT. שוק אשר גודלו כיום הוא כבר מעל מיליארד דולר במכירות שנתיות בארה"ב ובאירופה" אמר עמיר לונדון, מנכ"ל קמהדע. "אנו מרוצים מהתקדמות מחקר InnovAATe, מפרופיל הבטיחות שנצפה עד כה, ומהתמיכה של החולים והרופאים, שמתבטאת בהיענות הגבוהה לטיפול. אנו מתכננים להיפגש עם ה-FDA וה-EMA במחצית הראשונה של 2023 כדי לדון בהתקדמות המחקר ובאפשרויות לקצר את הנתיב הרגולטורי."   

לגרף קמהדע לחצו כאן