ביוליין אר. אקס. - כל יעדי הניסוי, העיקריים והמשניים, הושגו בהצלחה

- ניסוי ה-GENESIS השיג בהצלחה את כל יעדי הניסוי, העיקריים והמשניים, ברמת מובהקות סטטיסטית שלp<0.0001  - 

- הפרסום ב-Nature Medicine מתאר כי ניסוי ה-GENESIS כלל חולים המייצגים את האוכלוסייה הקיימת של חולי מיאלומה נפוצה המיועדים להשתלה אוטולוגית, בכללותם הן חולים מבוגרים והן חולים שטופלו ב-lenalidomide כחלק מטיפולי אינדוקציה - גורמים המשפיעים לרעה על ניוד תאי גזע המטופויטיים ותאי גזע progenitor -

- Motixafortide בשילוב עם G-CSF נייד יותר תאי גזע טרומיים (primitive) ותאי גזע progenitor צעירים בעלי פרופיל ייחודי ויכולת מוגברת להיווצרות מחדש - 

ביוליין אר. אקס. (נאסד"ק/ת"א BLRX), חברה ביופרמצבטית בשלב קדם-מסחרי המתמקדת באונקולוגיה, דיווחה היום על פרסום תוצאות מהניסוי הקליני Phase 3, GENESIS, בג'ורנל המקצועי היוקרתי Nature Medicine. ניסוי ה-GENESIS, להערכת היעילות והבטיחות של המוצר המוביל של החברה, motixafortide, בשילוב עם granulocyte colony-stimulating factor (G-CSF), לעומת פלצבו בשילוב עם G-CSF, עבור ניוד תאי גזע המטופויטיים בחולי מיאלומה נפוצה המיועדים להשתלה אוטולוגית.

מיאלומה נפוצה הינה מחלה המטולוגית חשוכת מרפא, השנייה בשכיחותה, אשר השתלה אוטולוגית של תאי גזע הוכחה כמשפרת את שיעור ההישרדות והינה בעלת תפקיד מרכזי בטיפול בחולים אלו. יחד עם זאת, חולים רבים אינם יכולים לאסוף את המספר הנדרש של תאי גזע המטופויטיים ותאי גזע  progenitorלצורך השתלה באמצעות הטיפולים הקיימים כיום. 

היעד העיקרי של הניסוי היה להוכיח כי מתן יחיד של motixafortide בשילוב עם G-CSF יעיל על פני הטיפול ב-G-CSF בלבד, כדי לנייד לפחות 6 מיליון תאי גזע לק"ג בביצוע של עד שני מחזורי אפרזיס לכל היותר, כהכנה להשתלה אוטולוגית בחולי מיאלומה נפוצה. יעד משני של הניסוי היה להוכיח כי מתן אחד בלבד של motixafortide בשילוב עם G-CSF יעיל על פני הטיפול ב-G-CSF בלבד, כדי לנייד לפחות 6 מיליון תאי גזע לק"ג במחזור אפרזיס אחד בלבד. כל יעדי הניסוי, העיקריים והמשניים, הושגו בהצלחה ברמת מובהקות סטטיסטית של p<0.0001. 

ד"ר ג'ון דיפרסיו, מנהל המרכז לגנטיקה ואימונותרפיה תאית בבית הספר לרפואה של אוניברסיטת וושינגטון, והחוקר המוביל של הניסוי הקליני GENESIS, אמר, "למרות השיפור בשיעור ההישרדות של חולי מיאלומה נפוצה כתוצאה מהשתלה אוטולוגית, לא חלו חידושים משמעותיים בטיפולי ניוד תאי גזע מזה מעל עשור. לאור הגידול כיום הן בשימוש בטיפולי אינדוקציה אינטנסיביים והן בהשתלות בחולים מבוגרים יותר ויותר, עולה הצורך באפשרויות טיפול חדשות. תוצאות אלו מדגישות את הפוטנציאל של motixafortide בשילוב עם G-CSF, אם יאושר, לשפר את חלופות הטיפול העומדות בפני הרופאים עבור חולי מיאלומה נפוצה המיועדים להשתלה אוטולוגית." 

ד"ר תמי רחמילביץ, Chief Medical Officer של ביוליין אר. אקס., אמרה, "פרסום זה של תוצאות מהניסוי הקליני Phase 3, GENESIS, באחד הג'ורנלים המקצועיים המובילים בעולם, מהווה ולידציה חשובה הן לפוטנציאל של motixafortide לתת מענה לאתגרים קליניים קריטיים והן על הצורך הגובר בטיפולי השתלות אוטולוגיות בחולי מיאלומה נפוצה. אנו מצפים להמשך הפיתוח של motixafortide במטרה להמשיך לקדם את  הטיפול עבור חולי מיאלומה נפוצה."     

יעדים נוספים של הניסוי כללו את הזמן עד להשתלה מוצלחת של נוטרופילים וטסיות ואת עמידות השתל לאורך זמן. השילוב של motixafortide עם G-CSF הראה קליטה מהירה ועמידה יותר של תאי גזע המטופויטיים ותאי גזע progenitor לאחר השתלה. כמו כן, הטיפול נמצא בטוח לשימוש וסביל כאשר תופעת הלוואי השכיחה ביותר, בדירוג 1/2, הייתה תגובה מקומית במקום ההזרקה.   

הניסוי כלל חולי מיאלומה נפוצה המיועדים להשתלה אוטולוגית עם גיל חציוני של 63. כמו כן, כ-70% מהחולים בשתי זרועות הניסוי טופלו בעבר ב-lenalidomide כחלק מטיפולי אינדוקציה. עליה בגיל החולים, כמו גם עליה בחשיפה ל-lenalidomide כחלק מטיפולי אינדוקציה, כולל טיפול אינדוקציה משולב של ארבע תרופות, הינן גורמים המשפיעים לרעה על ניוד תאי גזע המטופויטיים ותאי גזע progenitor. 

כותבי המאמר ביצעו גם מספר השוואות FACS וניתוח פרופיל חד-תאי, תוך שימוש בנתוני הניסוי הקליני GENESIS וכן בתוצאות מניסויים בתרופות ניוד אחרות, וזאת על מנת להבין טוב יותר אילו סוגי תאים נויידו. 

ניתוחי ה-FACS, כפי שתוארו על ידי כותבי המאמר ב-Nature, מצאו כי motixafortide בשילוב עם G-CSF הראה שיפור של פי 10.5 במספר תאי גזע המטופויטיים טרומיים ותאי גזע progenitor שנאספו לעומת פלצבו בשילוב עם (G-CSF (p<0.0001; וכן מספר משמעותי יותר של תאי גזע progenitor צעירים לעומת פלצבו בשילוב עם (G-CSF (p<0.0001 ולעומת plerixafor בשילוב עם (G-CSF (p=0.0327. תאי גזע המטופויטיים ותאי גזע progenitor טרומיים (primitive) וכן תאי גזע progenitor צעירים עשויים להיות בעלי יכולת משופרת להיווצרות מחדש. "ניתוחים אלו לא תוכננו על מנת להבין תוצאות קליניות פוטנציאליות; יחד עם זאת, אנו מאמינים כי ממצאים אלו מעניינים ומצדיקים מחקר נוסף", אמר ד"ר דיפרסיו. 

בספטמבר 2022, הגישה החברה בקשה לרישום מוצר בארה"ב (NDA) עבור motixafortide כטיפול בניוד תאי גזע לחולי מיאלומה נפוצה המיועדים להשתלה אוטולוגית, אשר נמצאת בבדיקה ע"י מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA). תאריך ה-PDUFA (מועד אישור ה-FDA אם יתקבל) נקבע ל-9 בספטמבר 2023.