FUNDER
08/01/2015
- חברת פרוטליקס הודיעה היום על תוצאות ביניים חיוביות של יעילות ובטיחות מהניסוי הקליני פאזה II/I של 102-PRX לטיפול במחלת פאברי, הנמצא בעיצומו. 102-PRX הדגים תועלות קליניות משמעותיות במדדי המחלה הבאים, וזאת כבר במינון הנמוך של 0.2 מ"ג/ק"ג:
- הורדה ניכרת של Gb3 בנימי הכליה הפריטובולאריים
- שיפור משמעותי בכל מדדי הכאב
- יציבות בתפקוד הלב והכליות
- רמה נמוכה של היווצרות נוגדנים
הניסוי הקליני פאזה II/I של 102-PRX לטיפול במחלת פאברי הוא ניסוי תלוי מינון בהתוויה פתוחה ומגייס עד 18 חולים נאיביים לטיפול, גברים ונשים. שלושת קבוצות המינון בניסוי כוללות מינונים של 0.2, 1 ו-2 מ"ג/ק"ג הניתנים בעירוי תוך ורידי של 102-PRX מדי שבועיים, ותקופת מעקב יעילות של 6 חודשים.
ניתוח תוצאות הביניים של היעילות כולל שישה חולים שגוייסו לקבוצת המינון של 0.2 מ"ג/ק"ג במשך 6 חודשי טיפול (התוצאות עבור Gb3 בנימי הכליה הפריטובולאריים כוללות חמישה חולים). ניתוח תוצאות הביניים עבור הבטיחות כולל 12 חולים: שישה חולים שגוייסו לקבוצת המינון של 0.2 מ"ג/ק"ג ושישה חולים שגוייסו לקבוצת המינון של 1 מ"ג/ק"ג.
תוצאות ביניים של היעילות
בהתבסס על ניתוח ביופסיות כליה עם שיטת דירוג סמויה אקראית, 102-PRX בשימוש בשיטת דירוג כמותית (BLISS) הדגים ירידה של 82.2% ב- Gb3 בנימי הכליה הפריטובולאריים בגברים, וירידה של 65.4% בנשים, וירידה משוקללת של 75.5%. בשימוש בשיטת דירוג חצי-כמותית, המשמשת לרוב בטיפולים אנזימיים חלופיים מאושרים, 102-PRX הראה ירידה של 69.9% במדד נימי הכליה הפריטובולאריים האבנורמליים.
בשימוש במדד המקובל ביותר -Brief Pain Inventory ניצפו ירידה של 100% ברמת הכאב החריפה ביותר, ושיפור ממוצע של 78.8% בהשפעת הכאב על תפקוד יומיומי של החולים. יתר על כן, לכל החולים היה תפקוד לבבי יציב, עם מגמה חיובית כבר לאחר שישה חודשים בלבד, כפי שנמדד על ידי הערכת מסת החדר השמאלי (left ventricular mass (LVM, מדד מסת החדר השמאלי (LVMI) ו-EF ejection fraction. תפקודי כליה יציבים נצפו גם כן, עם מגמות חיוביות כבר לאחר שישה חודשים בלבד, כפי שנמדד בקצב סינון גלומרולארי מוערך (eGRF) ובחלבון בשתן.
תוצאות בטיחות
ניתוח הבטיחות של תופעות הלוואי מייצג סך של 6.7 שנות חולה. 102-PRX נסבל היטב ומרבית האירועים היו קלים או בינוניים. רק חולה אחד מתוך שנים-עשר החולים שנבדקו לצורך הבטיחות, חווה רגישות יתר. שישה חולים שטופלו במינון של 0.2 מ"ג/ק"ג ושני חולים שטופלו במינון של 1 מ"ג/ק"ג נבדקו לייצור נוגדנים מתוכם רק שני חולים נמצאו חיוביים לנוגדנים. מתוך שמונת החולים הללו, רק שני חולים – או 33% מהחולים במינון של 0.2 מ"ג/ק"ג פיתחו נוגדנים.
"אנו מאד נלהבים מנתוני היעילות והבטיחות המעודדים של 102-PRX המוצגים היום- בהתחשב בעובדה כי נתוני היעילות הללו הינם מהמינון הנמוך יותר, והושגו כבר לאחר שישה חודשי טיפול בלבד, אנו מעריכים כי ל-102-PRX יש הפוטנציאל להיות מוצר משופר בצורה משמעותית לעומת הטיפולים האנזימיים החלופיים הזמינים כיום לקהילת חולי הפאברי" מסר משה מנור, נשיא ומנכ"ל חברת פרוטליקס.
"הבטיחות והיתרונות הקליניים של 102-PRX המוצגים בתוצאות הביניים הם מרגשים ומבטיחים. שיפור משמעותי או יציבות נצפו לאורך כל מדדי המחלה שנבדקו, ובכללם רמות Gb3, תפקוד כליות, כאב ומדדים לבביים" מסר פרופסור רפאל שיפמן, מנהל המכון למחלות מטבוליות במכון המחקר ביילור, בטקסס ארה"ב וחוקר ראשי במסגרת הניסוי הקליני ב-102-PRX. "פרופיל הבטיחות שדווח הינו חיובי, כשמרבית תופעות הלוואי קלות או בינוניות וחולפות מעצמן. הפוטנציאל לטפל בחולים באמצעות חלופה משופרת של טיפול אנזימי חלופי יהיה התקדמות משמעותית בטיפול במחלת פאברי."
ד"ר דרלין היוז מהיחידה למחלות אגירה ליזוזומאליות, המכון לחיסון והשתלה, Royal Free London NHS Foundation Trust בלונדון, אנגליה וחוקרת ראשית בניסוי הקליני ב-102-PRX מסרה כי "תוצאות ביניים אלו מספקות נתוני יעילות ובטיחות מעודדים מאד עבור PRX-102, אלפא A-GAL המבוטא בתאי צמח, עבור חולי פאברי. יש לציין במיוחד את הירידות המשמעותיות בכאב וברמות Gb3 בכליה ופרופיל הבטיחות החיובי והמבטיח. מחלת פאברי היא מחלה נדירה, מסכנת חיים עבורה קיים צורך נחרץ לחלופה טיפולית.
בשלב זה, חולים מטופלים בכל שלושת קבוצות המינון של פאזה II/I , וחברת פרוטליקס מצפה לסיים את גיוס החולים בסוף הרבעון הראשון של 2015. לכל החולים שסיימו את ששת חודשי מעקב הבטיחות והיעילות הוצע לקחת חלק בניסוי ההמשך בו הם בחרו לקבל המשך טיפול. פרוטליקס מתכננת להציג תוצאות נתוני ביניים נוספות בכנס ה-WORLD שייערך בתאריכים 9-13 בפברואר, 2015 באורלנדו, פלורידה. תוצאות יעילות של קבוצת המינון של 1 מ"ג/ק"ג מתוכננות להיות מדווחות במהלך הרבעון השלישי של 2015, וכלל תוצאות הניסוי מתוכננות לרבעון הרביעי של 2015.
מחלת הפברי – הינה מחלת אגירה ליסוסומאלית נדירה הנובעת ממחסור באנזים האלפא-גאלקטוסידאס הגורמת למגוון רחב של סימפטומים המביאים לאיכות חיים ירודה ואף במקרים חמורים למוות, ללא טיפול מתאים. ישנם כחמשת אלפים חולים מטופלים ברחבי העולם, עם פוטנציאל שוק העומד על כמיליארד דולר בשנה. כיום קיימים שני מוצרים מאושרים בשוק. שני המוצרים הינם טיפול אנזימי חלופי המוזרק אחת לשבועיים. שניהם סובלים ממגבלות מסוימות הן בפן הבטיחותי, עם תופעות לוואי ויצירת נוגדנים גבוהה, והן בפן היעילות כאשר גם חולים מטופלים לא בהכרח חווים שיפור עם קבלת הטיפול.
מה שמותיר מקום וצורך לפיתוח טיפול חלופי טוב יותר. 102-PRX הינו טיפול אנזימי חלופי כאשר האנזים משופר כימית. זהו קרוב לודאי הגורם לפרופיל חלבון עדיף ושונה מהחלבונים הקיימים ולתוצאות המבטיחות שניתן לראות בתוצאות הביניים.
הנתונים, המידע, הדעות והתחזיות המתפרסמות באתר זה מסופקים כשרות לגולשים. אין לראות בהם המלצה או תחליף לשיקול דעתו העצמאי של הקורא, או הצעה או שיווק השקעות או ייעוץ השקעות ב: קרנות נאמנות, תעודות סל, קופות גמל, קרנות פנסיה, קרנות השתלמות או כל נייר ערך אחר או נדל"ן – בין באופן כללי ובין בהתחשב בנתונים ובצרכים המיוחדים של כל קורא – לרכישה ו/או ביצוע השקעות ו/או פעולות או עסקאות כלשהן. במידע עלולות ליפול טעויות ועשויים לחול בו שינויי שוק ושינויים אחרים. כמו כן עלולות להתגלות סטיות בין התחזיות המובאות בסקירה זו לתוצאות בפועל. לכותב עשוי להיות עניין אישי במאמר זה, לרבות החזקה ו/או ביצוע עסקה עבור עצמו ו/או עבור אחרים בניירות ערך ו/או במוצרים פיננסיים אחרים הנזכרים במסמך זה. הכותב עשוי להימצא בניגוד עניניים. פאנדר אינה מתחייבת להודיע לקוראים בדרך כלשהי על שינויים כאמור, מראש או בדיעבד. פאנדר לא תהיה אחראית בכל צורה שהיא לנזק או הפסד שיגרמו משימוש במאמר/ראיון זה, אם יגרמו, ואינה מתחייבת כי שימוש במידע זה עשוי ליצור רווחים בידי המשתמש.
