עידו אסייג
05/05/2015
ביוליין אר. אקס. (נאסד"ק: BLRX, ת"א: ביול), חברה ביופרמצבטית הנמצאת בשלבי פיתוח קליניים, המתמקדת בזיהוי, רכישה ופיתוח של תרופות מבטיחות, הודיעה היום על סיומו המוצלח של שלב העלאת המינונים בניסוי הקליני Phase 2 הנערך כעת ב- BL-8040, ועל תחילתו של שלב הרחבת הניסוי במינון האופטימלי של טיפול חדשני זה עבור לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML). התוצאות הסופיות של הניסוי צפויות להתקבל ברבעון הרביעי של 2015.
תוצאות שלב העלאת המינונים של הניסוי, בו השתתפו 22 חולים, הראו שכל המינונים של BL-8040 שנבדקו, עד למינון של 1.5 מ"ג/ק"ג, היו בטוחים כאשר ניתנו בשילוב עם Ara-C (Cytarabine). תוצאות הביניים מניסוי זה שכללו בחינת מינונים של עד 1.25 מ"ג/ק"ג הוצגו בכנס השנתי של האגודה האמריקנית להמטולוגיה בדצמבר 2014. התוצאות ממשיכות להראות שיומיים טיפול ב- BL-8040 כתרופה יחידה, משרה נדידה משמעותית של תאי הסרטן הלוקמיים ממח העצם למחזור הדם, ירידה דרמטית בכמות תאי הסרטן שנותרו במח העצם, וכן מוות ישיר של תאים סרטניים. בהסתמך על הנתונים הפרמקודינמיים של התרופה שנצפו במחקר, המינון של 1.5 מ"ג/ק"ג נבחר כמינון לשלב הרחבת הניסוי. במקביל לתחילת שלב ההרחבה, חולים נוספים יגויסו להערכת מינון נוסף, גבוה יותר, של BL-8040, כדי להגדיל אף יותר את חלון המינונים הטיפולי של התרופה.
ד"ר כנרת סויצקי, מנכ"לית ביוליין אר. אקס., אמרה: "אנחנו שואבים עידוד רב מתוצאות הביניים ונרגשים להתחיל את השלב האחרון של ניסוי חשוב זה. אנו מצפים לתוצאות הסופיות של הניסוי הצפויות להתקבל ברבעון הרביעי של השנה. פלטפורמת BL-8040 שלנו, הממשיכה להתרחב, מוסיפה לצבור הישגים מרשימים, כולל התוצאות המוצלחות עליהן דיווחנו לאחרונה עבור ניסוי הבטיחות והיעילות Phase 1 לנדידת תאי גזע ממח העצם אל מחזור הדם. בנוסף, כפי שדיווחנו בעבר, אנו מצפים להתחיל ניסויים קליניים בשלוש אינדיקציות נוספות עבור BL-8040 בחודשים הקרובים".
אודות BL-8040: היא תרופה לטיפול בלוקמיה מיאלואידית חריפה ((AML וסרטנים המטולוגיים נוספים הנמצאת בשלבי פיתוח קליניים. התרופה היא מקטע חלבון קצר (פפטיד) שמעכב ביעילות רבה את החלבון CXCR4, קולטן ממשפחת הכימוקינים. קולטן זה מעורב ישירות בהתקדמות של מחלות ממאירות, צמיחת כלי דם אל תוך הגידולים (אנגיוגנזה), התפתחות גרורות לאיברים נוספים (מטאסטזיס) והישרדות של תאים סרטניים. CXCR4 מבוטא ביתר ביותר מ- 70% מסוגי הסרטן בבני אדם, ופעמים רבות רמת הביטוי שלו תואמת את חומרת המחלה.
בניסוי קליני Phase 1/2 ללא סמיות (open label), אשר בדק את הבטיחות והיעילות של מינונים עולים של התרופה ב- 18 חולי מיאלומה נפוצה (סוג של סרטן דם), נמצא כי כאשר BL-8040 שולב עם G-CSF, הטיפול הראה פרופיל בטיחות מצוין בכל המינונים שנבדקו, והתרופה הייתה יעילה ביותר בעידוד נדידת תאי גזע ותאי דם לבנים ממח העצם למחזור הדם ההיקפי. כמו כן, בניסוי קליני Phase 1 לנדידת תאי גזע ממח העצם למחזור הדם בנבדקים בריאים, BL-8040 כתרופה יחידה היה בטוח לשימוש ולא גרם לתופעות לוואי חמורות בכל המינונים שנבדקו, וכן עודד נדידה משמעותית של תאי גזע ואיסופם ממחזור הדם אצל כל הנבדקים. תוצאות חשובות אלו תומכות בשימוש ב- BL-8040 כטיפול חד-פעמי ובמינון אחד לצורך איסוף תאי גזע, טיפול המהווה שיפור משמעותי על פני האפשרויות הקיימות כיום.
כמו כן, BL-8040 מעודד נדידת תאים סרטניים ממח העצם, ולכן עשוי להפוך תאים אלו לרגישים יותר לטיפולים כימותרפיים או ביולוגיים קיימים. יתרה מכך, BL-8040 הראה גם השפעה אנטי-סרטנית ישירה על ידי השריית מוות תאי (אפופטוזיס) בתאים סרטניים. ניסויים פרה-קליניים הראו ש-BL-8040 מעכב את הצמיחה של מספר סוגי סרטן, כולל מיאלומה נפוצה, לימפומה שאינה הודג'קין, לוקמיה, סרטן ריאות, נוירובלסטומה ומלנומה, ומעודד בתאים אלו מוות משמעותי וספציפי. בנוסף, כאשר BL-8040 משולב עם התרופות לסרטן Rituximab, Bortezomib, Imatinib, Cytarabine או AC-220, הוא הראה השפעה סינרגטית משמעותית בגרימת מוות של התאים הסרטניים במעבדה וכן בבעלי חיים. הניסוי הקליני Phase 2 בחולי לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) המתנהל עתה, גם הראה נדידה משמעותית ומוות תאי (אפופטוזיס) של התאים הסרטניים. הזכויות עבור BL-8040 (לשעבר BKT-140) נרכשו על ידי ביוליין מביוקיין תרפויטיקס.
אודות לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML):לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) הינה סרטן דם ומח העצם אשר הינה הצורה הנפוצה ביותר של לוקמיה חריפה במבוגרים. על פי נתוני איגוד הסרטן בארה"ב, כ- 14,500 מקרים חדשים של AML אובחנו בשנת 2013 בארה"ב, כאשר גיל החולים החציוני הינו 66 שנים. הטיפולים העיקריים בחולי AML כוללים שילוב של תרופות כימותרפיות הניתנות באופן סיסטמי. תקופת ההישרדות החציונית של חולים המטופלים בשילוב תרופות כימותרפיות אלו המזוהות עם שיעור תמותה גבוהה, הינו 6-12 חודשים, עם תקופת הישרדות קצרה יותר עבור חולים מעל גיל 60 ועבור חולים בעלי סטיות גנטיות או כרומוזומליות מסוימות. שיעור ההישרדות של חמש השנים עבור AML עומד על בין 10%-30%, לאור התפרצות מחודשת או קשה מאד של המחלה הקשורה לטיפולים הסטנדרטיים.
אודות ביוליין אר. אקס: ביוליין אר. אקס. הינה חברה ביופרמצבטית ציבורית הנמצאת בשלבי פיתוח קליניים, אשר מתמקדת בזיהוי, רכישה ופיתוח של תרופות מבטיחות. ביוליין רוכשת תרופות פוטנציאליות, בעיקר ממוסדות אקדמיים ומחברות ביוטק ישראליים, מפתחת אותן בשלבים פרה-קליניים ו/או קליניים, ולאחר מכן מתקשרת בשיתופי פעולה עם חברות פרמצבטיות לצורך פיתוח קליני מתקדם ו/או מסחורן.
צנרת התרופות של ביוליין אר. אקס. כוללת כיום מגוון פרויקטים קליניים ופרה-קליניים, כולל: BL-1040 לטיפול בחולים לאחר אוטם שריר הלב, אשר הזכויות עבורה נמכרו ל-Bellerophon BCM (איקריה לשעבר), והיא מצויה בניסוי פיבוטלי עבור קבלת אישור CE המתוכנן להסתיים במחצית 2015; BL-8040 לטיפול בלוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) וסוגים המטולוגיים אחרים של סרטן, אשר מצויה במהלכו של ניסוי קליני Phase 2 ל- AML, וסיימה ניסוי קליני Phase 1 לנדידת תאי גזע; ו- BL-7010 לטיפול בצליאק, שסיימה ניסוי קליני Phase 1/2.
מסמך זה מהווה תרגום נוחות בלבד להודעה באנגלית שפורסמה בארה"ב, המחייבת מבחינת החברה.
הנתונים, המידע, הדעות והתחזיות המתפרסמות באתר זה מסופקים כשרות לגולשים. אין לראות בהם המלצה או תחליף לשיקול דעתו העצמאי של הקורא, או הצעה או שיווק השקעות או ייעוץ השקעות ב: קרנות נאמנות, תעודות סל, קופות גמל, קרנות פנסיה, קרנות השתלמות או כל נייר ערך אחר או נדל"ן– בין באופן כללי ובין בהתחשב בנתונים ובצרכים המיוחדים של כל קורא – לרכישה ו/או ביצוע השקעות ו/או פעולות או עסקאות כלשהן. במידע עלולות ליפול טעויות ועשויים לחול בו שינויי שוק ושינויים אחרים. כמו כן עלולות להתגלות סטיות בין התחזיות המובאות בסקירה זו לתוצאות בפועל. לכותב עשוי להיות עניין אישי במאמר זה, לרבות החזקה ו/או ביצוע עסקה עבור עצמו ו/או עבור אחרים בניירות ערך ו/או במוצרים פיננסיים אחרים הנזכרים במסמך זה. הכותב עשוי להימצא בניגוד עניינים. פאנדר אינה מתחייבת להודיע לקוראים בדרך כלשהי על שינויים כאמור, מראש או בדיעבד. פאנדר לא תהיה אחראית בכל צורה שהיא לנזק או הפסד שיגרמו משימוש במאמר/ראיון זה, אם יגרמו, ואינה מתחייבת כי שימוש במידע זה עשוי ליצור רווחים בידי המשתמש.
