ה-FDA ומשרד הבריאות בישראל העניקו ל-Cell Cure אישור להתחיל בניסוי לבדיקת בטיחות ויעילות של מתן חד פעמי במינונים

אלמדה, קליפורניה וירושלים---  BioTime, Inc.   (NYSE MKT: BTX(  וחברת הבת שלה,  Cell Cure Neurosciences Ltd.  (להלן,  "Cell Cure" ), הודיעו היום כי מידע מניסויים פרה-קליניים המדגים את יכולתו של  OpRegen ® , תכשיר תאי של חברת Cell Cure  המועמד לפיתוח תרופה, לשמר את הראייה ואת מבנה הרשתית לאחר שהוזרק לחית המודל המובילה למחלות רשתית, יוצג בכנס האגודה לחקר העין והראייה  (ARVO)  לשנת 2015, שיתקיים בדנוור שבקולורדו בתאריכים 7-3 במאי, 2015.  OpRegen ® מכיל תאי  RPE  (תאי אפיתל פיגמנטרי של הרשתית) בעלי רמת ניקיון ופעילות גבוהים שיוצרו בתהליך נטול מרכיבים מן החי.

את הניסוי הפרה-קליני ערך צוות מחקר בראשות טרוור ג'. מק'גיל,  Ph.D. , פרופסור ועמית מחקר במכון העיניים קייסי שבאוניברסיטת אורגון לבריאות ולמדע. כותרתו של תקציר הניסוי, שהתקבל להצגה כמאמר, היא: "יעילות ארוכת-טווח של תאי  RPE  שהופקו מתאי גזע עובריים אנושיים ללא מרכיבים מהחי, לאחר השתלה בחולדות עם ניוון רשתי תורשתי  (Long Term Efficacy of Xeno-free hESC-derived RPE Cells Following Transplantation into Royal College of Surgeons Rats) ". את המידע יציג החוקר הראשי בניסוי, מייקל ד. אנדרוס ממכון העיניים קייסי שבאוניברסיטת אורגון לבריאות ולמדע, במושב 202, שיתקיים תחת הכותרת "מחלות רשתית וניוון רשתי: מודלים ניסויים  (Retinal degeneration and disease: experimental models) " ביום שני, 4 במאי, 2015, בין השעות 09:15-09:00 בשעון אזור ההרים בארצות הברית. מספר התקציר הוא 1275. כמו כן, התקציר למצגת זמין באתר האינטרנט של  ARVO , בכתובת  https://www.arvo.org/Online_Planner/ .

ה- FDA  (מנהל המזון והתרופות האמריקני) ומשרד הבריאות בישראל העניקו ל- Cell Cure  אישור רגולטורי להתחיל בניסוי  Phase I/IIa  לבדיקת הבטיחות והיעילות של מתן חד פעמי במינונים עולים של תכשיר ה-   OpRegen ® בטיפול באטרופיה אזורית ( GA ), השלב החמור והמתקדם של ניוון מקולרי תלוי גיל מהסוג ה"יבש" ( (Dry-AMD . במרכז הרפואי האוניברסיטאי "הדסה" שבירושלים החל גיוס החולים לניסוי, ניסוי שיכלול ארבעה קוהורטים/קבוצות טיפול לבחינת שלושה מינונים שונים של התכשיר. פרטים לגבי הניסוי זמינים באתר  https://clinicaltrials.gov/ .  Cell Cure  מצפה לדווח מידע ביניים לגבי הקוהורטים כבר בחודשים הקרובים.

בשעה שקיימות אפשרויות טיפול בסוג ה"רטוב" של  AMD , שמופיע ב-10 אחוזים מהחולים בניוון מקולרי, לא קיים כיום טיפול מאושר  FDA  לסוג ה"יבש" של  AMD  המופיע בכ-90 אחוזים מהחולים בניוון זה.  Cell Cure  מתעתדת להזריק את  OpRegen ®   במינון חד-פעמי במרווח התת-רשתי של עיני המטופלים כדי לבחון את בטיחות השימוש בתכשיר ואת יעילותו בטיפול בגורם מרכזי זה לעיוורון.

ניוון מקולרי תלוי גיל ( AMD ) היא אחת המחלות השכיחות ביותר בגיל הזקנה ומחלת העיניים המובילה בכל הקשור לגרימת לקויות ראייה בקרב קשישים בארצות הברית, באירופה ובאוסטרליה.  AMD  משפיעה על המקולה, החלק ברשתית האחראי לחדות הראייה ולראייה המרכזית, ששתיהן חיוניות לזיהוי פנים, לקריאה ולנהיגה. קיימים שני סוגים של  AMD : הסוג ה"יבש"  (dry-AMD)  מתפתח באיטיות וללא תחושת כאב, אך עלול להביא לאטרופיה אזורית ( GA ) בה מתנוונים תאי ה- RPE  והפוטורצפטורים ואובדים. כאשר האטרופיה מערבת את הגומה המרכזית (הנמצאת במרכז הרשתית), מאבדים החולים את ראייתם המרכזית ועלולים לפתח עיוורון תפקודי. כמו כן, נוספים מדי שנה כ-1.6 מיליון מקרים חדשים של  AMD  מהסוג ה"יבש" בארצות הברית לבדה בעת שלא קיים עדיין טיפול יעיל למחלה. כ-10% מהחולים ב- AMD  מהסוג ה"יבש" יפתחו  AMD  מהסוג ה"רטוב" ( neovascular , מערב גדילה של כלי דם חדשים מתחת לגומה המרכזית), שהוא הצורה השנייה בשכיחותה של המחלה. מופע זה מתבטא לרוב בפגיעה חריפה העלולה להביא לאובדן ראייה חמור תוך שבועות ספורים. ניתן לטפל ב- AMD  מהסוג ה"רטוב" באמצעות מעכבי  VEGF , כגון  Lucentis  ו- Eylea , המשווקים כיום. עם זאת, תכשירים אלה דורשים בדרך כלל הזרקות לעין בתכיפות גבוהה והחולים ממשיכים לסבול לעיתים קרובות מהמשך התקדמותה של  AMD  מהסוג ה"יבש". כיום מוערך היקף המכירות הכלל-עולמי של מעכבי  VEGF  לטיפול בסוג ה"רטוב" של  AMD  בכ-8 מיליארד דולר מדי שנה. כמו כן, מאמינים כיום כי הסיבה המקורית ל- AMD  על סוגיה היא הפרעה בתפקודם של תאי ה- RPE . אי לכך, אחת הגישות הטיפוליות ב- AMD  מהסוג ה"יבש", שזוכות כיום לתגובות נלהבות, היא השתלה של תאי  RPE  צעירים ובריאים המכוונת לתמיכה בתאי  RPE  "זקנים" ומנוונים ולהחלפתם. גישה זו עשויה למונע את התקדמות האטרופיה ואת התפתחותה של  AMD  מהסוג ה"רטוב". כמו כן, ידוע כי תאי גזע עובריים של בני אדם (תאי  hESCs ) מהווים מקור בלתי נדלה לקצירת תאי  RPE  בריאים לצורך השתלה.

OpRegen ®  מתוצרת " Cell Cure " הוא תכשיר המכיל תאי  RPE  שמופקים בתהליך מוגן בפטנט בו מעודדים התמיינות של תאי גזע של עוברים אנושיים לתאי  RPE  טהורים ביותר. נוסף על כך,  OpRegen ®  כולל מרכיבים ממקור אנושי בלבד. משמעות עובדה זו היא שלא מעורבים מרכיבים שמקורם בבעלי חיים במיצוים של תאי הגזע מהעוברים האנושיים, בהרחבת תאים אלה ובתהליך המונחה של התמיינות התאים. ההימנעות משימוש במרכיבים שמקורם בבעלי חיים מסירה מספר חששות באשר לבטיחות התכשיר. פרט לכך, מופק  OpRegen ®  כתרחיף של תאי  RPE . השלב הפרה-קליני של הניסויים בתרופה כלל ניסויים בעכברים, שתוצאותיהם הראו כי בעקבות השתלה בודדת של  OpRegen ®  כתרחיף תאים אל המרווח התת-רשתי, התארגנו התאים במהירות במבנה החד-שכבתי הטבעי שלהם ושרדו לאורך כל חייו של בעל החיים.  OpRegen ®  מיועדת להיות "מוצר מדף" אלוגנאי, שיסופק למנתחי רשתית כפורמולה סופית ומוכנה להשתלה. בשונה מתכשירים כדוגמת  Lucentis  ו- Eylea , המשווקים כיום לטיפול ב- AMD  מהסוג ה"רטוב" ומצריכים מספר הזרקות לעין בתכיפות רבה, צפוי ש- OpRegen ®  תוזרק בהליך חד-פעמי.

Cell Cure , שהוקמה ב-2005, היא חברה הממוקמת בקמפוס של המרכז הרפואי הדסה בירושלים שבישראל. יעדה של  Cell Cure  הוא הפיכה לספקית מובילה של טיפולים המבוססים על תאים אנושיים במסגרת הטיפול במחלות ניווניות של הרשתית ושל מערכת העצבים. הפלטפורמה הטכנולוגית של החברה מבוססת על ייצור של מגוון תכשירי תאים המופקים מתאי גזע של עוברים אנושיים, מתאפיינים ברמת איכות קלינית  (clinical-grade)  ועומדים בדרישות לתנאי ייצור נאותים ( GMP ). כמו כן, מתמקדת החברה כיום בפיתוח תאי  RPE  (תאי אפיתליום של פיגמנט הרשתית) לטיפול בניוון מקולרי תלוי גיל. עם בעלי המניות העיקריים ב- Cell Cure  נמנים  BioTime, Inc.    (NYSE MKT: BTX) ,  HBL Hadasit Bio-Holdings Ltd. , טבע תעשיות פרמצבטיות בע"מ  ו- Asterias Biotherapeutics, Inc. . למידע נוסף אודות  Cell Cure , בקרו באתר החברה,  www.cellcureneurosciences.com .

BioTime Inc.  היא חברת ביוטכנולוגיה, שתכשיריה נמצאים בשלב הניסויים הקליניים. החברה מתגאה בהיותה פורצת דרך בתחום הרפואה הרגנרטיבית.  BioTime  והחברות הבנות שלה ממנפות את ניסיונן הבולט בטכנולוגיה הקשורה בתאי גזע פלוריפוטנטיים ואת סל מוצריהן המבוסס על קניין רוחני רחב היקף כדי לעודד את פיתוחם ואת יישומם של טיפולים מבוססי תאים ושל הליכי אבחון מולקולריים על בסיס סמנים גנטיים למחלות קשות ולמצבים דגנרטיביים, שלהם לא קיימת כיום מרפא. עם הפרוייקטים הקליניים המובילים של  BioTime  ושל החברות הבנות שלה נמנים  OpRegen ®  לטיפול בניוון מקולרי תלוי גיל מהסוג ה"יבש", שנמצא כעת בניסוי  Phase I/IIa ;   AST-OPC1  לטיפול בפציעות בחוט השדרה, שנמצא אף הוא כעת בניסוי  Phase I/IIa ; Renevia ™ , מטריקס  בר-הזרקה להרכבת תאים מושתלים, הנמצא כרגע בשלב המכריע של ניסוי קליני באירופה ומיועד לטיפול בדלדול ברקמות שומן הנלווה לאיידס וכן  PanC-Dx ™  לאבחון סרטן, הנמצא בשלבי סיום של מחקרים קליניים ראשוניים בסרטני הריאות, השד ושלפוחית השתן.   פרט לכך, הניסוי ב- AST-VAC2 , חיסון לסרטן, נמצא בשלב הפרה-קליני.

עם החברות הבנות של  BioTime  נמנות  Asterias Biotherapeutics, Inc. , הנסחרת בבורסה  (NYSE MKT: AST)  ומפתחת טיפולים נוירולוגיים ואונקולוגיים, כגון  AST-OPC1   ו- AST-VAC2 ,  על בסיס תאי גזע פלוריפוטנטיים;  Cell Cure Neurosciences Ltd. , המפתחת טיפולים המבוססים על תאי גזע, כדוגמת  OpRegen ® , למחלות רשתית ולמחלות נוירולוגיות;  OncoCyte Corporation , העוסקת בפיתוחו של  PanC-Dx ™  לאבחון סרטן;  LifeMap Sciences, Inc. , המפתחת ומשווקת מסד נתונים אינטרנטי למחקרים  ביו-רפואיים ולמחקרים בתאי גזע;  LifeMap Solutions, Inc. , חברת בת של  LifeMap Sciences , המתמקדת בפיתוח מוצרי בריאות ניידים ( mHealth );  ES Cell International Pte Ltd , שפיתחה תאי גזע עובריים של בני אדם, שנקצרו בהתאם לתקני פרמצבטיקה מחמירים ( cGMP ) ושאותם משווקת היום  BioTime  למטרות מחקר במסגרת פרויקט המיתוג  ESI BIO ;  OrthoCyte Corporation , המתמקדת בפיתוח טיפולים בפציעות, במחלות ובהפרעות אורתופדיות וכן  ReCyte Therapeutics, Inc. , המפתחת טיפולים למגוון מחלות קרדיווסקולריות ולמחלות איסכמיות נלוות.