חברת Cell Cure Neurosciences מודיעה על ממצאים מניסויי יעילות פרה-קליניים המדגימים את יכולתה של OpRegen לשמר ראייה

חבת BIOTIME וחברת הבת שלה,  Cell Cure Neurosciences Ltd.  (להלן,  "Cell Cure" ), הודיעו היום כי מידע מניסויים פרה-קליניים המדגים את יכולתו של  OpRegen ® , תכשיר תאי של חברת Cell Cure  המועמד לפיתוח תרופה, לשמר את הראייה ואת מבנה הרשתית לאחר שהוזרק לחית המודל המובילה למחלות רשתית, יוצג בכנס האגודה לחקר העין והראייה  (ARVO)  לשנת 2015, שיתקיים בדנוור שבקולורדו בתאריכים 7-3 במאי, 2015.  OpRegen ® מכיל תאי  RPE  (תאי אפיתל פיגמנטרי של הרשתית) בעלי רמת ניקיון ופעילות גבוהים שיוצרו בתהליך נטול מרכיבים מן החי.

את הניסוי הפרה-קליני ערך צוות מחקר בראשות טרוור ג'. מק'גיל,  Ph.D. , פרופסור ועמית מחקר במכון העיניים קייסי שבאוניברסיטת אורגון לבריאות ולמדע. כותרתו של תקציר הניסוי, שהתקבל להצגה כמאמר, היא: "יעילות ארוכת-טווח של תאי  RPE  שהופקו מתאי גזע עובריים אנושיים ללא מרכיבים מהחי, לאחר השתלה בחולדות עם ניוון רשתי תורשתי  (Long Term Efficacy of Xeno-free hESC-derived RPE Cells Following Transplantation into Royal College of Surgeons Rats) ".

את המידע יציג החוקר הראשי בניסוי, מייקל ד. אנדרוס ממכון העיניים קייסי שבאוניברסיטת אורגון לבריאות ולמדע, במושב 202, שיתקיים תחת הכותרת "מחלות רשתית וניוון רשתי: מודלים ניסויים  (Retinal degeneration and disease: experimental models) " ביום שני, 4 במאי, 2015, בין השעות 09:15-09:00 בשעון אזור ההרים בארצות הברית. מספר התקציר הוא 1275. כמו כן, התקציר למצגת זמין באתר האינטרנט של  ARVO , בכתובת  https://www.arvo.org/Online_Planner/ .

ה- FDA  (מנהל המזון והתרופות האמריקני) ומשרד הבריאות בישראל העניקו ל- Cell Cure  אישור רגולטורי להתחיל בניסוי  Phase I/IIa  לבדיקת הבטיחות והיעילות של מתן חד פעמי במינונים עולים של תכשיר ה-   OpRegen ® בטיפול באטרופיה אזורית ( GA ), השלב החמור והמתקדם של ניוון מקולרי תלוי גיל מהסוג ה"יבש" ( (Dry-AMD . במרכז הרפואי האוניברסיטאי "הדסה" שבירושלים החל גיוס החולים לניסוי, ניסוי שיכלול ארבעה קוהורטים/קבוצות טיפול לבחינת שלושה מינונים שונים של התכשיר. פרטים לגבי הניסוי זמינים באתר  https://clinicaltrials.gov/ .  Cell Cure  מצפה לדווח מידע ביניים לגבי הקוהורטים כבר בחודשים הקרובים.

בשעה שקיימות אפשרויות טיפול בסוג ה"רטוב" של  AMD , שמופיע ב-10 אחוזים מהחולים בניוון מקולרי, לא קיים כיום טיפול מאושר  FDA  לסוג ה"יבש" של  AMD  המופיע בכ-90 אחוזים מהחולים בניוון זה.  Cell Cure  מתעתדת להזריק את  OpRegen ®   במינון חד-פעמי במרווח התת-רשתי של עיני המטופלים כדי לבחון את בטיחות השימוש בתכשיר ואת יעילותו בטיפול בגורם מרכזי זה לעיוורון.

ניוון מקולרי תלוי גיל ( AMD ) היא אחת המחלות השכיחות ביותר בגיל הזקנה ומחלת העיניים המובילה בכל הקשור לגרימת לקויות ראייה בקרב קשישים בארצות הברית, באירופה ובאוסטרליה.  AMD  משפיעה על המקולה, החלק ברשתית האחראי לחדות הראייה ולראייה המרכזית, ששתיהן חיוניות לזיהוי פנים, לקריאה ולנהיגה. קיימים שני סוגים של  AMD : הסוג ה"יבש"  (dry-AMD)  מתפתח באיטיות וללא תחושת כאב, אך עלול להביא לאטרופיה אזורית ( GA ) בה מתנוונים תאי ה- RPE  והפוטורצפטורים ואובדים. כאשר האטרופיה מערבת את הגומה המרכזית (הנמצאת במרכז הרשתית), מאבדים החולים את ראייתם המרכזית ועלולים לפתח עיוורון תפקודי.

כמו כן, נוספים מדי שנה כ-1.6 מיליון מקרים חדשים של  AMD  מהסוג ה"יבש" בארצות הברית לבדה בעת שלא קיים עדיין טיפול יעיל למחלה. כ-10% מהחולים ב- AMD  מהסוג ה"יבש" יפתחו  AMD  מהסוג ה"רטוב" ( neovascular , מערב גדילה של כלי דם חדשים מתחת לגומה המרכזית), שהוא הצורה השנייה בשכיחותה של המחלה. מופע זה מתבטא לרוב בפגיעה חריפה העלולה להביא לאובדן ראייה חמור תוך שבועות ספורים. ניתן לטפל ב- AMD  מהסוג ה"רטוב" באמצעות מעכבי  VEGF , כגון  Lucentis  ו- Eylea , המשווקים כיום. עם זאת, תכשירים אלה דורשים בדרך כלל הזרקות לעין בתכיפות גבוהה והחולים ממשיכים לסבול לעיתים קרובות מהמשך התקדמותה של  AMD  מהסוג ה"יבש".

כיום מוערך היקף המכירות הכלל-עולמי של מעכבי  VEGF  לטיפול בסוג ה"רטוב" של  AMD  בכ-8 מיליארד דולר מדי שנה. כמו כן, מאמינים כיום כי הסיבה המקורית ל- AMD  על סוגיה היא הפרעה בתפקודם של תאי ה- RPE . אי לכך, אחת הגישות הטיפוליות ב- AMD  מהסוג ה"יבש", שזוכות כיום לתגובות נלהבות, היא השתלה של תאי  RPE  צעירים ובריאים המכוונת לתמיכה בתאי  RPE  "זקנים" ומנוונים ולהחלפתם. גישה זו עשויה למונע את התקדמות האטרופיה ואת התפתחותה של  AMD  מהסוג ה"רטוב". כמו כן, ידוע כי תאי גזע עובריים של בני אדם (תאי  hESCs ) מהווים מקור בלתי נדלה לקצירת תאי  RPE  בריאים לצורך השתלה.