האם זו החברה שתפתח תרופה למחלה חשוכת מרפא?

נכון להיום, ידועות מעל למאה מחלות חשוכות מרפא – מחלות קשות שהרפואה עדיין אינה מסוגלת לרפא לגמרי. עם זאת, לחלק מן המחלות הללו מחפשים וגם מוצאים דרכים להקל על סבלם של הלוקים בהן. מאות חברות תרופות מחפשות מענה לקבוצות של מחלות כאלה, כל חברה בתחום ההתמחות שלה. תקציבי עתק מושקעים במחקרים חדשניים. בחלק מהתחומים מסתמנת פריצת דרך מחקרית קרובה, שתוכל להביא בשורה לחולים וגם להניב תשואה למשקיעים בחברות המפתחות. למרות המאמצים הכבירים, בכיווני מחקר רבים הפתרון הרפואי עודנו רחוק מאוד – לדוגמה, נכון להיום לא נראית באופק תרופה של ממש נגד מחלת האלצהיימר. אף התרופה של חברת "Biogen", שאושרה אך לאחרונה על ידי מנהל התרופות והמזון האמריקאי (FDA), אינה מספקת פתרון מכריע למחלה זו. 

עם זאת, אחת מן המחלות חשוכות-המרפא שבטיפול בהן דווקא צפויה פריצת דרך קרובה ומשמעותית היא "מיאסטניה גראוויס". מחלה זו שייכת לקבוצה רחבה של תסמונות חשוכות-מרפא שבהן מערכת החיסון תוקפת מערכות שונות בגוף, ובכך גופו של החולה הוא זה שפוגע בעצמו. במקרה של "מיאסטניה גראוויס", המחלה גורמת לפגיעה בתפקודם של שרירים חיוניים.

"מיאסטניה גראוויס" היא מחלה חמורה ושכיחה למדי, שלוקים בה מאות אלפי בני אדם ברחבי תבל. בארה"ב לבדה מספר החולים מוערך בכ-60,000 לכל הפחות. מניין המקרים האמיתי עלול להיות גבוה אף יותר, משום שקיים קושי באבחון המחלה. התקדמות המחלה גורמת לחולים סבל רב, משום שיכולות התנועה והתפקוד שלהם נפגעות יותר ויותר והם אינם מסוגלים לקיים את שגרת יומם. נכון להיום, המחלה אינה ניתנת לריפוי: "סוליריס", שהיא אחת מן התרופות היעילות ביותר שפותחו עד עתה נגד המחלה, מתאפיינת בעלות טיפול גבוהה מאוד. חמור מכך – הטיפול ב-"סוליריס" גורם לקבוצה של תופעות לוואי קשות, ועל כן החולים המטופלים בה מצריכים פיקוח הדוק במיוחד במהלך השימוש בתרופה.

כעת החברה ההולנדית "Argenx SE" יכולה להביא את הבשורה המיוחלת. החברה קרובה לקבל מן ה-FDA אישור סופי עבור התרופה "Efgartigimod". תאריך האישור הצפוי הוא קרוב מאוד – ה-17 בדצמבר 2021. "Efgartigimod" פועלת במנגנון חדשני ושונה מזה של התרופות הקיימות, והיא מיועדת לטיפול בסדרה של מחלות, ובראשן מחלת ה-"מיאסטניה גראוויס". התרופה החדשה קוטעת את התהליך שמייצר את המחלה, תהליך שבו מערכת החיסון תוקפת את העצבים אשר מפעילים את השרירים בגוף החולה. בכך התרופה מחזירה את החולה לתפקוד שגרתי, וזאת בלי תופעות הלוואי שנגרמות מהטיפול ב-"סוליריס". חשוב לציין, שלמרות שהתרופה "Efgartigimod" תיתן מענה איכותי להקלת סבלם של החולים, היא עדיין אינה מעלימה את הגורם ל-"מיאסטניה גראוויס", והחולים יצטרכו לצרוך את התרופה למשך כל חייהם.

הדבר המעניין הוא שליצירת התרופה "Efgartigimod" חברת "Argenx SE" השתמשה בפלטפורמה ייחודית לפיתוח של נוגדנים חדשניים. פלטפורמה זו משלבת נוגדנים שמופקים מדמן של הלאמות – בעלי החיים המיוחדים מדרום-אמריקה, אשר נוגדני הדם של הלאמות מתאפיינים בצורה ייחודית בכל עולם החי. צורה זו של הנוגדנים מאפשרת למדענים לשלב בנוגדנים את החלקים הנחוצים לטיפול במחלה בצורה יעילה ובטיחותית.

המכירות הצפויות של התרופה החדשה יכולות להגיע עד לכ-3 מיליארד דולרים בטווח של חמש שנים. חברת "Argenx SE" נסחרת בארה"ב (ARGX) בנאסד"ק ומאז כניסתה לשוק היא הציגה גידול מרשים במחיר המנייה, מ-17 דולר עד 300 דולר, וזאת רק על בסיס ההצלחות בפיתוח וההתקדמות בניסויים הקליניים.

נדגיש שהתרופה "Efgartigimod" מיועדת לטיפול במספר מחלות אוטו-אימוניות, ולא רק ב-"מיאסטניה גראוויס". בנוסף, לחברת "Argenx SE" יש מצבור מרשים של תרופות נוספות אשר נמצאות בשלבים מוקדמים יותר של הניסויים הקליניים. כל אלה נותנים למשקיעים תקווה שערך המנייה ימשיך לצמוח.

ד"ר אלכס וייסמן משמש כיועץ חיצוני לקרן נאמנות של בית ההשקעות אינטראקטיב ישראל.

כותב המאמר הינו ד"ר אלכס וייסמן דוקטור בביוכימיה, בעל ניסיון של למעלה מ- 25 שנה בניהול, במחקר ובפיתוח של תרופות, באסטרטגיות פיתוח עסקי במגוון רחב של תחומי רפואה שונים ובאנליזה של השקעות בתחומים אלו, וזאת בין היתר במסגרת תפקידיו כסמנכ"ל מחקר ופיתוח ומדען ראשי בחברת– פריגו, בתפקידי ניהול בחברה האמורה וכבעלים של חברת קלתיאה פארמה בע"מ, שהינה חברה העוסקת בייעוץ לחברות מתחום הרפואה על כל סוגיה.