פלוריסטם - תוצאות ראשוניות ממחקרים שלב שני לטיפול במצוקה נשימתית הנגרמת ע״י נגיף הקורונה

פלוריסטם ת'רפיוטיקס אינק (Pluristem Therapeutics Inc.) (Nasdaq:PSTI) (TASE:PSTI), חברה מובילה בתחום הביוטכנולוגיה, פרסמה היום תוצאות ראשוניות ממחקרי שלב שני במינונים משתנים להערכת הבטיחות והיעילות של הזרקת תאיPLX- PAD לשריר לטיפול בתסמונת מצוקה נשימתית חריפה (ARDS), הנגרמת על ידי נגיף הקורונה. ניתוח הנתונים מתבסס על 89 מטופלים שהשתתפו בשני מחקרים קליניים, האחד בארה"ב ("מחקר ארה"ב") והשני באירופה ובישראל (יחד "אירופה", וביחד עם המחקר בארה"ב "המחקרים").

המדד העיקרי ליעילות הטיפול היה מספר הימים ללא הנשמה (VFD) מהיום הראשון ועד ליום ה-28 של המחקרים. מדדים נוספים היו מספר הימים ללא הנשמה עד היום ה-60 למחקר, ותמותה מכל סיבה עד היום ה-28 ועד היום ה-60. המחקרים לא עמדו במדד היעילות של שיפור בעל משמעות סטטיסטית במספר הימים ללא הנשמה עד היום ה-28 למחקר. בהתייחס לגורמי הסיכון בנקודת הפתיחה, לא נמצא הבדל בפרופיל הבטיחותי בין התרופה PLX-PAD לבין הפלצבו שניתן לקבוצות הבקרה.

ביולי 2021 הודיעה חברת פלוריסטם כי החליטה להקדים את קריאת הנתונים ולבסס אותה על 89  מטופלים שגוייסו למחקרים, במקום 180 מטופלים שתוכננו במקור (140 בארה"ב ו-40 באירופה וישראל). ההחלטה התקבלה בשל האבולוציה של מחלת הקורונה עצמה, והשינויים המשמעותיים בסטנדרט הטיפולי, שהביאו להחמרה במצב החולים המונשמים. התפתחויות אלה עוררו חשש שייווצר שוני גדול מדי בקרב אוכלוסיית המטופלים המשתתפים במחקרים. הפסקת גיוס המשתתפים בשלב מוקדם הפחיתה משמעותית את העוצמה הסטטיסטית של המחקרים.

מגמות היעילות מהמחקרים כללו:

מנה אחת של 300 מיליון תאי PLX-PAD הניבה את התוצאות הטובות בהשוואה לקבוצות הטיפול בתאים האחרות.

במחקר ארה"ב: בקרב המטופלים שטופלו במנה אחת של 300 מיליון תאי PLX-PAD (n=14) נצפתה עלייה של 40% בשיעור ההישרדות ביום ה-60 למחקר, בהשוואה לקבוצת המטופלים שטופלו בפלצבו ((n=14, (50% לעומת 35%).

במחקר אירופה: בקרב המטופלים שטופלו במנה אחת של 300 מיליון תאי PLX-PAD (n=11) נצפתה עלייה של 27% בשיעור ההישרדות ביום ה-60 למחקר, בהשוואה למטופלים בקבוצת הבקרה (n=12), (64% לעומת 50%).

במחקר אירופה: בקרב המטופלים שטופלו במנה אחת של 300 מיליון תאי PLX-PAD (n=11) נצפתה עלייה של 3.6 ימים במספר הימים ללא הנשמה ביום ה-28 למחקר, מ- 0.2 ימים בקבוצת הבקרה (n=12) ל-3.8 ימים בקבוצה שטופלה בתאים.

במחקר אירופה: בקרב המטופלים  שטופלו במנה אחת של 300 מיליון תאי PLX-PAD (n=11) נצפתה עלייה של 112% או 6.6 ימים, במספר הימים ללא הנשמה ביום ה-60 למחקר, מ-5.9 ימים בקבוצת הבקרה (n=12) ל-12.5 ימים בקבוצה שטופלה בתאים.

יקי ינאי, מנכ"ל ונשיא פלוריסטם: "פלוריסטם הצטרפה למאבק הגלובלי במגפת הקורונה הבלתי צפויה אשר מתפתחת ומשתנה. בחרנו להתמקד בחולים המונשמים הקשים ביותר, המאתגרים את מערכות הבריאות בכל העולם, אלה הסובלים מתסמונת מצוקה נשימתית חריפה שנגרמת על ידי הנגיף, ועד כה לא נמצא עבורם טיפול יעיל. כעת, עם הופעת וריאנט האומיקרון, יש בכוונתנו לבחון אפשרויות על סמך מגמות היעילות של המחקרים. אני מבקש להודות לכל מי שלקח חלק במחקרים, כולל החולים ובני משפחותיהם, חוקרים וצוות המחקרים, וכן לצוות בפלוריסטם, על המאמץ יוצא הדופן לביצוע מחקרים חשובים אלה בתקופה כה מאתגרת."