פלוריסטם מתקדמת עם הטיפול בתסמונת קרינה אקוטית לאישור FDA

זמי אברמן: "אישור של ה-FDA לטיפול בתסמונת הקרינה האקוטית עשוי להוביל לכך שהממשל האמריקני יחליט לאגור מלאים של המוצר שלנו לשימוש במקרה של אסון גרעיני"

חברת הביו-רפואה הישראלית, פלוריסטם, מדווחת היום (ב') על התקדמות בתוכנית הפיתוח של המוצר התאי השני של החברה, PLX-R18 לטיפול בתסמונת הקרינה האקוטית (ARS). 

החברה קיימה פגישה מוצלחת עם ה-FDA, יחד עם המכון הלאומי לאלרגיות ומחלות מדבקות בארה"ב (NIAID), שלמעשה פרש חסות על פיתוח המוצר. 

במהלך הפגישה, הבהיר ה-FDA כי המידע שהוצג בפניו, שמבוסס על מחקרים קודמים שביצע המכון בתאים, מאפשר את תכנונם של ניסויים נרחבים בבעלי חיים גדולים. יצויין, כי תחת חוק בעלי החיים בארה"ב, באינדיקציות שבהן ניסויים בבני אדם אינם אתים או ברי ביצוע, כמו במקרה של פגיעות קרינה, הרי שהניסויים היחידים הנדרשים לשם הוכחת יעילות לצורך אישור ה-FDA, הינם בחיות גדולות ולא בבני אדם. כך שלמעשה, מדובר בניסוי האחרון הנדרש לפני הגשת המוצר לאישור שיווק. 

NIAID הינו חלק  מהמכון הלאומי לבריאות בארה"ב (NIH). תסמונת הקרינה האקוטית נגרמת כתוצאה מחשיפה לרמות גבוהות ומסוכנות של קרינה, כמו אלה שמתרחשות במקרה של אסון גרעיני. 

ה-NIAID אשר תמך וערך שני ניסויים מוקדמים ב-PLX-R18 במודל עכברים שלקו בתסמונת הקרינה האקוטית, ציין כי הוא מעוניין לתמוך ולהשלים את הניסויים גם בחיות גדולות, בתנאי שהפרוטוקול ייבחן ויאושר על ידי ה-FDA. ה-FDA ייעץ לפלוריסטם לערוך ניסוי פיילוט בחיות גדולות בכדי לקבוע את המינון האופטימלי של ה-PLX-R18 כטיפול לפגיעה במרכיבים ההמטולוגיים בסינדרום הקרינה האקוטית ואף הציע לסייע לפלוריסטם בתכנון הניסוי. ברגע שייקבע המינון האופטימלי, ניסוי פיבוטלי בחיות גדולות יוכל להערך. הצלחת הניסוי הפיבוטלי תתן מידע מספק ביחס ליעילות המוצר, על מנת שניתן יהיה להגיש בקשה ל-FDA לאישור ה-PLX-R18 כטיפול ב-ARS. 

לדברי זמי אברמן, מנכ"ל ויו"ר פלוריסטם: "הפגישה החיובית עם ה-FDA הינה צעד משמעותי בקידום של התכנית שלנו לפיתוח ה-PLX-R18, ואנו מתכוונים להגיש את הפרוטוקול לניסוי המינונים בחיות גדולות ל-FDA בהקדם האפשרי. אישור של ה-FDA לשימוש ב-PLX-R18 לטיפול בתסמונת הקרינה האקוטית עשוי להוביל לכך שהממשל האמריקני יחליט לאגור מלאים של המוצר שלנו לשימוש במקרה של אסון גרעיני, מאחר והמוצרים המיוצרים מתאי PLX מתאימים באופן אידאלי לשימוש כטיפול ראשוני מהיר באוכלוסיות גדולות". 

אברמן הוסיף, כי "התאים שלנו אינם דורשים התאמת רקמות מוקדמת לפני השימוש וניתן להשתמש בהם באופן מהיר בהזרקה לשריר. אנו מעריכים מאד את יחסי העבודה הקרובים שיצרנו עם NIH/NIAID ומתכוונים להמשיך את שיתוף הפעולה הפורה איתם גם בעתיד". 

ניסויים קודמים של המכון הלאומי לבריאות ב-PLX-R18 לטיפול ב-ARS

המכון הלאומי לבריאות בארה"ב (NIH) תמך והשלים שני ניסויים בהם נעשה שימוש ב-PLX-R18  בעכברים, כטיפול פוטנציאלי במרכיבי תסמונת הקרינה האקוטית המשפיעים על תפקודו של מח העצם. תסמונת ה-ARS כוללת פגיעה חמורה עם פוטנציאל למוות שנגרמת כתוצאה מהרס מח העצם ופגיעה ביכולתו לייצר תאי דם וטסיות דם, כמו גם פגיעות במערכות ובאיברים נוספים בגוף. הפגיעה החמורה במח העצם גורמת לכך שהנפגעים הופכים במהירות לחשופים לדימום מסכן חיים, לדלקות ולאנמיה. 

תוצאות הניסויים שנערכו לאחרונה על ידי NIH/NIAID מצביעים על כך שהזרקת PLX-R18 הובילה לשיפור סטטיסטי משמעותי בהתאוששות של רמות תאי הדם הלבנים והאדומים וברמת טסיות הדם בבעלי חיים שנחשפו לרמות גבוהות של קרינה. הניסוי הדגים שיפור סטטיסטי משמעותי במצבם של עכברים ששרדו את הקרינה לאחר 30 ימים וכן סה"כ שיעור הישרדות גבוה באופן משמעותי של עכברים שקיבלו את הטיפול ב-PLX-R18 לעומת קבוצת העכברים שנפגעה מקרינה ולא טופלה במוצר התאי השני שפיתחה פלוריסטם.