שבוע להמלצה המכריעה עבור מאות מיליוני חולים באנמיה

אי-ספיקת כליות כרונית היא מחלה חמורה שבה נפגע תפקוד הכליות – זוג האיברים שממלא תפקידים חיוניים רבים: הכליות מסננות חומרי פסולת מן הדם, מייצרות גלוקוז מחלבונים וגם מפרישות לתוך הגוף הורמונים שמאזנים תהליכים פיזיולוגיים מרכזיים. אי-ספיקת כליות כרונית פוגעת במערכות רבות של הגוף ומאמללת את חייהם של הלוקים בה, והיא אחת המחלות השכיחות ביותר בעולם: לפי הערכות המומחים, ברחבי העולם ישנם כמעט מיליארד חולים הסובלים ממנה. 

מתוכם כ-150 מיליון איש סובלים מאנמיה, שהיא אחת מתופעות הלוואי של אי-ספיקת כליות כרונית. אנמיה היא מחלת דם מסוכנת, שאצל הלוקים בה נוצר מחסור בתאי דם אדומים, אשר מעבירים חמצן לכל רקמות הגוף. האנמיה משבשת קשות את איכות החיים של החולים ואת יכולתם לתפקד, והיא עלולה להוביל לנכות ואף למוות. בגופם של חולי אנמיה חסר חלבון המכונה "אריתרופויאטין" ("Erythropoietin" – ובקיצור "EPO") שהוא אחד מן החומרים הנחוצים להיווצרות תאי הדם האדומים. גופם של חולי אנמיה אינו מייצר מספיק EPO בגלל פעילותו של חלבון מעקב בשם HIF-PH.

רבים מן הסובלים מאנמיה כתוצאה מאי-ספיקת כליות זקוקים לעירויי דם קבועים, או לעירויי תרופות שמגבירות את ייצור תאי הדם האדומים. בטיפול באנמיה, אחת מן השיטות היא להעלות את רמת ה-EPO בגופו של החולה בהזרקה ישירה של תרופה שמכילה אותו. נכון להיום, זהו הטיפול המתקדם ביותר נגד אנמיה, ויחד עם זאת, תרופות מסוג זה נחשבות לבעייתיות מאוד לשימוש, עקב הקושי במתן מינון מדויק ועקב ריבוי של תופעות לוואי חמורות, שלגביהן מינהל המזון והתרופות של ארה"ב (ה-FDA) הוציא אזהרה מיוחדת, המכונה "המסגרת השחורה", המזהירה מפני סכנת מוות או נכות קשה עקב השימוש בתרופות המכילות EPO.

חברת FGEN) "Fibrogen") האמריקאית, יחד עם החברה היפנית (Astellas Pharma" (4503.TO" פיתחו את התרופה החדשנית "Roxadustat", הפועלת באמצעות הגברת רמות ה-EPO בדם לטיפול באנמיה הנגרמת מאי-ספיקת כליות כרונית. בניגוד לתרופות הקיימות, "Roxadustat" מדכאת את פעילותו של חלבון ה-HIF-PH, ומאפשרת לגוף בעצמו להעלות את רמות ה-EPO לריכוז שמגביר את ייצורם של תאי דם אדומים חדשים – ובכך, לטפל באנמיה. "Roxadustat" הוכחה מחקרית כבטוחה במידה גבוהה, והיא אינה גורמת לתופעות הלוואי מסכנות-החיים שמאפיינות את הטיפולים הקיימים נגד אנמיה. יתרון נוסף של התרופה החדשה הוא צורת המתן – דרך הפה (בבליעה) ולא בזריקה.

"Roxadustat" היא תרופה ראשונה מסוגה, שכן מנגנון הפעולה שבו היא מטפלת באנמיה הוא חדיש. התרופה פורצת הדרך כבר אושרה לשימוש בסין, ביפן ובמדינות באמריקה הדרומית. בחודש מאי 2020 התרופה הוגשה לאישור באיחוד האירופי. ב-15 ליולי 2021, המועצה המייעצת למינהל המזון והתרופות האמריקאי אמורה להגיש ל-FDA את מסקנותיה בעקבות בחינת התרופה, והיא צפויה להמליץ על אישור השימוש בתרופה לטיפול בחולים באי-ספיקת כליות כרונית, כולל אלה המטופלים בדיאליזה. במידה שהמלצת הוועדה המייעצת תהיה חיובית, זו תהיה הבטחה למספר העצום של החולים באנמיה הנגרמת מאי-ספיקת כליות כרונית. בכך, "Roxadustat" היא מועמדת להיות מוצר מבטיח ומהפכני, בעל שוק כלל-עולמי של מטופלים שחייהם ישתפרו במידה משמעותית. ההחלטה הצפויה ב-15 ליולי תהיה מכריעה לגורלה של "Roxadustat", ויש לצפות להשפעה חיובית על מניותיהן של החברות המפתחות – "Fibrogen" ו-"Astellas Pharma".

במבט לעתיד, חשוב לציין ש-"Roxadustat" נבדקת בימים אלה בשלבים מתקדמים של ניסויים קליניים לטיפול בחולי אנמיה שנגרמת ממחלות אחרות, כגון התסמונת המיאלודיספלסטית וכן אנמיה הנגרמת כתוצאה מטיפול כימותרפי. אם "Roxadustat" תאושר לטיפול באנמיה מסוגים אלה, שוק הצרכנים שלה צפוי לגדול עוד יותר. בנוסף, חברת "Fibrogen" מפתחת כעת תרופה נוספת, "Pamrevlumab", והיא מיועדת לטיפול בסרטן הלבלב, בניוון שרירים מסוג דושן ובפיברוזיס ריאתי אידיאופאטי. גם "Pamrevlumab" נמצאת בשלבים מתקדמים של הניסויים הקליניים.

ד"ר אלכס וייסמן משמש כיועץ חיצוני לקרן נאמנות מתחום החדשנות הרפואית של בית ההשקעות אינטראקטיב ישראל.

כותב המאמר הינו ד"ר אלכס וייסמן דוקטור בביוכימיה, בעל ניסיון של למעלה מ- 25 שנה בניהול, במחקר ובפיתוח של תרופות, באסטרטגיות פיתוח עסקי במגוון רחב של תחומי רפואה שונים ובאנליזה של השקעות בתחומים אלו, וזאת בין היתר במסגרת תפקידיו כסמנכ"ל מחקר ופיתוח ומדען ראשי בחברת– פריגו, בתפקידי ניהול בחברה האמורה וכבעלים של חברת קלתיאה פארמה בע"מ, שהינה חברה העוסקת בייעוץ לחברות מתחום הרפואה על כל סוגיה.