קרן מרדכי
23/07/2017
חברת תרופות המפתחת, מייצרת, משווקת ומוכרת תרופות ייחודיות להצלת חיים, באמצעות טכנולוגיה ייחודית לטיהור והפרדת חלבונים, המתמקדת בתרופות יתום, הודיעה היום על הגשה ל- FDA של הצעה לפרוטוקול עבור מחקר שלב 3 לטיפול במחלת החסר הגנטי באלפא 1 (AATD) ב- AAT באינהלציה.
הניסוי הפיבוטלי שלב 3 מיועד לטפל בחולי AATD על ידי AAT באינהלציה במינון של 80 מ"ג ליום לתקופה של שנתיים, ויכלול זרוע פלצבו ביחס אקראיות של 2:1 עם מעבר של זרוע הפלצבו לטיפול לאחר תקופה של 12 חדשים. במקביל, מתוכננת זרוע שתטופל ב- AAT בעירוי למשך שנתיים. הניסוי מתוכנן לגייס כ- 200-300 נבדקים ולבחון מדדים של תפקודי ריאה כיעד עיקרי וצפיפות ריאה כיעד משני.
"מבנה הניסוי שהוגש מבוסס על ניסיונה של קמהדע במחקרים קודמים ב- AAT באינהלציה. הניסוי של החברה בשלב 2 בארה"ב הראה עלייה ברמות ה- AAT בריאות לטווח העליון של רמת הנורמה במינון של 80 מ"ג ליום. היעד הראשי של תפקודי ריאה נבחר על בסיס התוצאות של המחקר באירופה בשלב 2/3, והיעד המשני של צפיפות הריאה עומד בקנה אחד עם מחקרים קודמים ב- AAT במתן בעירוי", אמר ד"ר נוה טוב, MD, PhD, סמנכ"ל פיתוח קליני ומנהל רפואי בתחום הנשימתי בקמהדע.
כפי שצוין בעבר, קמהדע השלימה ניסוי שלב 2/3 באירופה וניסוי שלב 2 בארה"ב במוצר ה- AAT באינהלציה לטיפול במחלת החסר הגנטי באלפא 1.
המחקר שלב 2 בארה"ב, שהיה כפול סמיות ומבוקר- פלצבו, עמד ביעד העיקרי שלו ותוצאותיו מראות עליה משמעותית ביחס לקבוצת הפלצבו ברמות ה- AAT האנטיגני וכן ברמת הפעילות המעכבת את הנויטרופיל אלסטאז (ANEC (Anti-Neutrophil Elastase inhibitory Capacityבנוזל הריאה (ELF) בחולים שטופלו ב- AAT באינהלציה, בשני המינונים שנבדקו (80 מ"ג ליום ו- 160 מ"ג ליום).
כאשר החברה הציגה את תוצאות הניסוי שלב 2/3 ל- FDA, הרשות הביעה השגות והציגה שאלות בנוגע לתוצאות המחקר הנוגעות בראש ובראשונה לבטיחות ויעילות הטיפול ב- AAT באינהלציה בחולי החסר הגנטי בחלבון אלפא 1 וביחס הסיכון/תועלת למטופלים. שאלות אלו יצטרכו לקבל מענה לפני שהרשות תוכל לאשר לחברה להמשיך בפיתוח הקליני של AAT באינהלציה בארה"ב, הכולל את הניסוי הפיבוטלי שלב 3 שהציעה החברה. באפריל 2017 קמהדע הגישה לFDA- את תוצאות המחקר שלב 2 בארה"ב ביחד עם תקציר מוצע למחקר שלב 3. בתשובה, מסרה הרשות לחברה הנחיות להמשך פיתוח תקציר הניסוי וביקשה לקבל פרוטוקול מחקר מלא לשלב הבא, לפני קבלת אישורה להמשך הפיתוח הקליני בארה"ב.
ב- 18 ליולי 2017 הגישה החברה את פרוטוקול המחקר המלא ל- FDA, אשר לדעת החברה מהווה תשובה מלאה לשאלות הרשות והשגותיה.
"הגשת הפרוטוקול לניסוי שלב 3 מהווה הישג חשוב לתכנית הפיתוח של ה- AAT באינהלציה שלנו" אמר עמיר לונדון, מנכ"ל קמהדע. "המחקר תוכנן בהתאם להנחיות שהתקבלו מה- FDA, ואנו מאמינים שתכננו את הפרוטוקול לניסוי שלב 3 בארה"ב היטב. בהתבסס על מכלול הנתונים הקליניים שיש בידינו בעת הזו, אנו עודנו מאמינים ש- AAT באינהלציה עשוי להוות טיפול בטוח ויעיל ל- AATD. אם נקבל אישור התקדמות מה- FDA, אנו מתכוונים להתקדם במחקר שלב 3 בארה"ב מהר ככל שניתן, למען חולי ה- AATD."
הנתונים, המידע, הדעות והתחזיות המתפרסמות באתר זה מסופקים כשרות לגולשים. אין לראות בהם המלצה או תחליף לשיקול דעתו העצמאי של הקורא, או הצעה או שיווק השקעות או ייעוץ השקעות ב: קרנות נאמנות, תעודות סל, קופות גמל, קרנות פנסיה, קרנות השתלמות או כל נייר ערך אחר או נדל"ן–בין באופן כללי ובין תחשב בנתונים ובצרכים המיוחדים של כל קורא – לרכישה ו/או ביצוע השקעות ו/או פעולות או עסקאות כלשהן. במידע עלולות ליפול טעויות ועשויים לחול בו שינויי שוק ושינויים אחרים. כמו כן עלולות להתגלות סטיות בין התחזיות המובאות בסקירה זו לתוצאות בפועל. לכותב עשוי להיות עניין אישי במאמר זה, לרבות החזקה ו/או ביצוע עסקה עבור עצמו ו/או עבור אחרים בניירות ערך ו/או במוצרים פיננסיים אחרים הנזכרים במסמך זה. הכותב עשוי להימצא בניגוד עניינים. פאנדר אינה מתחייבת להודיע לקוראים בדרך כלשהי על שינויים כאמור, מראש או בדיעבד. פאנדר לא תהיה אחראית בכל צורה שהיא לנזק או הפסד שיגרמו משימוש במאמר/ראיון זה, אם יגרמו, ואינה מתחייבת כי שימוש במידע זה עשוי ליצור רווחים בידי המשתמש.
