עידו אסייג
26/09/2018
חברת פלוריסטם (PSTI) ,מובילה בתחום הרפואה המשקמת המפתחת מוצרי ריפוי תאיים המבוססים על תאים המופקים משיליה אנושית, מודיעה היום (ג') כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק מעמד של תרופת יתום למוצר התאי של החברה, PLX, לטיפול בכשל ובשיקום חלקי בעקבות השתלת תאים המטופואתיים (HCT).
"אנו מאמינים כי החלטת ה-FDA להעניק מעמד של תרופת יתום למוצר התאי PLX לטיפול בכשל לאחר השתלת מח עצם, מעיד על הפוטנציאל של הטיפול התאי המבטיח שפיתחנו, לשפר את תוצאות הטיפול בקרב אוכלוסיית חולים זו", אמר יקי ינאי, מנכ"ל משותף ונשיא פלוריסטם. "אנו מצפים לנתונים מניסוי קליני שלב I שנערך כעת, כאשר אנו פועלים לקדם ביעילות את הפיתוח הקליני עבור טיפול חדשני זה להתוויה זו ולהתוויות המטופואתיות נוספות".
המוצר של פלוריסטם, PLX-R18, נבחן כעת כטיפול בהתאוששות המטופואתית לא מספקת בעקבות השתלת מח עצם, במסגרת ניסוי קליני שלב I שנערך בארה"ב ובישראל. מטרת הניסוי היא להעריך את הבטיחות בהזרקה לשריר של תאי PLX-R18 ב-24 חולים הסובלים משיקום המטופואתי לא מספק במשך לפחות 4 חודשים לאחר ביצוע השתלת מח העצם (HCT), ומעקב אחריהם במשך 12 חודשים. היעד המרכזי בניסוי זה הוא בטיחות. יעדים מחקרים נוספים שנבחנים כוללים שינוי ברמת טסיות הדם וההמוגלובין, שינויים בתדירות העירויים, שינויים באיכות החיים ושינויים בפרמטרים בסרום של המערכת החיסונית.
ה-FDA מעניק מעמד של תרופת יתום על מנת לתמוך בפיתוח של תרופות לאוכלוסיות חולים שאינן זוכות לטיפול מספק או לסובלים ממחלות נדירות. ההגדרה של תרופה כתרופת יתום מספקת לחברה מספר יתרונות, כולל בלעדיות בשוק בכפוף לקבלת אישור רגולטורי, פטור מעמלות הגשת בקשות ל-FDA והטבות מס לניסויים קליניים מאושרים.
עוד קודם לכן, העניק ה-FDA למוצר הרפואה המשקמת של פלוריסטם, PLX, מעמד של תרופת יתום לטיפול ברעלת הריון, אנמיה אפלסטית, מחלת ברגר ופגיעות קרינה חמורות (ARS).
"אנו מאמינים כי החלטת ה-FDA להעניק מעמד של תרופת יתום למוצר התאי PLX לטיפול בכשל לאחר השתלת מח עצם, מעיד על הפוטנציאל של הטיפול התאי המבטיח שפיתחנו, לשפר את תוצאות הטיפול בקרב אוכלוסיית חולים זו", אמר יקי ינאי, מנכ"ל משותף ונשיא פלוריסטם. "אנו מצפים לנתונים מניסוי קליני שלב I שנערך כעת, כאשר אנו פועלים לקדם ביעילות את הפיתוח הקליני עבור טיפול חדשני זה להתוויה זו ולהתוויות המטופואתיות נוספות".
המוצר של פלוריסטם, PLX-R18, נבחן כעת כטיפול בהתאוששות המטופואתית לא מספקת בעקבות השתלת מח עצם, במסגרת ניסוי קליני שלב I שנערך בארה"ב ובישראל. מטרת הניסוי היא להעריך את הבטיחות בהזרקה לשריר של תאי PLX-R18 ב-24 חולים הסובלים משיקום המטופואתי לא מספק במשך לפחות 4 חודשים לאחר ביצוע השתלת מח העצם (HCT), ומעקב אחריהם במשך 12 חודשים. היעד המרכזי בניסוי זה הוא בטיחות. יעדים מחקרים נוספים שנבחנים כוללים שינוי ברמת טסיות הדם וההמוגלובין, שינויים בתדירות העירויים, שינויים באיכות החיים ושינויים בפרמטרים בסרום של המערכת החיסונית.
ה-FDA מעניק מעמד של תרופת יתום על מנת לתמוך בפיתוח של תרופות לאוכלוסיות חולים שאינן זוכות לטיפול מספק או לסובלים ממחלות נדירות. ההגדרה של תרופה כתרופת יתום מספקת לחברה מספר יתרונות, כולל בלעדיות בשוק בכפוף לקבלת אישור רגולטורי, פטור מעמלות הגשת בקשות ל-FDA והטבות מס לניסויים קליניים מאושרים.
עוד קודם לכן, העניק ה-FDA למוצר הרפואה המשקמת של פלוריסטם, PLX, מעמד של תרופת יתום לטיפול ברעלת הריון, אנמיה אפלסטית, מחלת ברגר ופגיעות קרינה חמורות (ARS).
